44号发文苦未迟，罕见病药正当时

浪迹流星执笔

8月18号，国务院发布44号文：《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》。此文一出，业界哗然。此文如同纲领性文件，指导着即将出台的《新药管理办法实施条例》和《药品注册管理办法》。我们孤儿药创新联盟的群友欣喜的发现：第8条，加快创新药审评审批中出现了这样的文字：加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药。“罕见病”字样的表达是在此前《CFDA关于征求加快解决注册申请积压问题的若干政策意见的公告》即144号文件中所没有的内容，群友们深受鼓舞，在群主郑维义的倡议下，8月22日晚9点起，针对44号文的其他新政，一并为中国罕见病药的未来支招。这些招暂记如下，供各位群友在开发罕见病药物时有所裨益：

一、 呼吁卫计委或CFDA牵头建立国家级罕见病数据库和诊断中心。

中国目前还没有关于罕见病的法律定义，建立起一个国家级数据库和诊断中心，一有利于流行病学的调查，正确给中国的罕见病定义；二可统一各类罕见病诊断标准和诊断方法，有利于病患确诊，得到科学系统治疗。

二、 在国家政策暂未明确落地之前，有两条路可以先走起来：一是对于创新药：可考虑立足本土进行药学研发，放眼全球进行临床试验以及上市申请。这样可以利用本国的研发优势，和欧美国家对于罕见病药物的支持政策，让研发药企最大程度获益；二是对于仿制药，可以仿制国外专利到期孤儿药或者获得国家强制许可仿制临床急需孤儿药。

三、 在中国除了加快罕见病创新药物审批速度外，通过各种途径（患者组织、专家意见等等）呼吁政府对研发企业予以其他方式的鼓励和优惠，例如：税收政策的优惠，医保支付的支持等等。

四、 44号文件第12条同时也提出，“允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。”这也为中国罕见病患者能够及时同步使用外企最新的罕见病药物提供了可能性。有此资源的某些群友可以谋求这些急需药物在中国的代理权。

五、 44号文件第8条同样明确支持儿童药物的研发和境内生产，可以先利用儿童药物已有的优惠政策，优先开发儿童罕见病用药。

群内的讨论从9点开始，热闹非凡，大招频出，刀光剑影，一直到深夜12点半还有酒酣归来的群友谈兴再起。正所谓“44号发文苦未迟，罕见病药正当时”，政策已渐渐明朗，此时进入罕见病药市场，这里还是一片蓝海，花开当折只需折，莫待无花堪折枝。

此次讨论催生了另外一个产物，就是大家一致商议应该建立“中国孤儿药创新联盟”的微信公众号，协助罕见病药物研发，服务于罕见病患者！目前该微信公众号正在紧张筹备中！

热烈参与讨论的群友有：南京应诺医药 郑维义；施美药业 江鸿；莱美 王英；novoprotein朱化星；先声药业研究院 王青松；天士力 何春燕；中日医院神经内科 顾卫红；菲尼斯生物 刘超；舒泰神 高广；苏州金盟王青松；SUBIA_美中医药 牛洪森；苏州勤浩医药 王奎峰；CICI刘-QPS；药明 郭刚；武田 周小宝；程浩庆；卢硕；周建；老仙儿；韩佳；周建等。

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