2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。

天美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten（Myk461）在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。

今天三共制药在捷克召开的ESOC年会上公布了其血小板抑制剂Effient（普拉格雷）在一个叫做PRASTRO-I的中风三期临床结果。这个试验招募3474日本中风病人，比较使用96周Effient（3.5毫克）与波立维（氯毗格雷，75毫克）对中风、心梗、心脏病死亡组成的复合终点影响。

今天诺华宣布其心衰药物、重组松弛素Serelaxin在一个叫做RELAX-AHF-2的3期临床试验中没有达到一级终点。在这个有6600人参与的急性心衰试验中，Serelaxin没有比安慰剂减少住院5天内心衰恶化和出院后6个月死亡率。

今天安进在ACC年会和NEJM杂志同时公开了其降血脂药物、PCSK9抗体Repatha的CVOT试验详细结果。

上周诺华与Ionis旗下Akcea签订总值为16亿美元的合作项目，包括2.25亿近期支付款项，共同开发其降低血脂RNA药物AKCEA-APO (a) -LRx和AKCEA-APOCIII-LRx。Akcea将获得7500万美元首付和一亿美元股票收购。

今天Medicines Company宣布将停止其二号心血管药物、变异Apo-A1/磷酸酯组合MDCO-216的临床开发，而将集中精力和资源开发其头号心血管药物、siRNA药物PCSK9si。