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反应停二世?氟苯丙胺Dravet氏症显示疗效

今天Zogenix宣布其低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在一个Dravet氏症三期临床达到一级终点。

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UCART123车祸一死一伤

今天法国生物技术公司Cellectis宣布其异体CAR-T药物UCART123在一个BPDCN一期临床试验中造成一名患者死亡。这是这个试验招募的第一个病人,死因是细胞因子风暴(CRS)和毛细血管渗透综合症(CLS)。

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系统筛选合成致死靶点

本期的《自然药物发现》杂志发表一篇短文介绍现在合成致死靶点的系统筛选。随着RNAi技术的更加精准和CRISPR技术的出现,大规模体内、体外筛选单个基因剔除对肿瘤细胞生存影响成为可能。如果这种单基因剔除试验在两种细胞(一种有肿瘤常见突变、另一种无突变)进行,则可能找到合成致死配对基因。

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