今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%(用另一种定量方法测为正常值的53%)，这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。Sarepta准备开始一个24人的对照试验，计划两年内上市该产品。受此消息影响SRPT上扬38%，另一家开发同类产品的Solid Bio更是上扬46%，因为不仅这个结果令所有DMD基因疗法成功可能大增、FDA昨天刚刚允许他们重新开始早些时候被叫停的一期临床。

昨天《自然化学生物学》发表一篇由哈佛大学和诺华有关PROTAC设计的文章。这个工作以BRD4蛋白与E3链接酶CRBN的相互作用为模型，通过比较多个蛋白晶体结构发现不同长度的PROTAC尽管两端分别与CRBN和BRD4结合的分子结构一样，

今天CAR-T先驱Carl June小组在《自然》杂志报道一例CLL患者的神奇运气。这位患者78岁时需要CAR-T疗法，第一次输入自体CD19 CAR-T除了发生严重细胞因子风暴（CRS）外没什么其它后果。

今天《自然医药》发表两篇文章报道CRISPR技术与细胞警察p53发生冲突。第一个工作来自诺华、艾伯维、和Blueprint，

今天罗氏旗下基因泰克宣布将与英国生物技术公司Microbiotica合作开发炎症性肠病（IBD）药物，虽然首付没有公开但总金额可达5.34亿美元。罗氏将利用Microbiotica的微生物蛋白组技术寻找能预测其IBD药物应答的胃肠细菌标记。

今天的ASCO据报道有4.5万来自全世界的科学家参加，和去年另一个芝加哥大型活动——芝加哥马拉松的参与人数大体一样。

最近强生旗下杨森和合作伙伴Genmab宣布终止两个CD38抗体daratumumab（商品名Darzalex）与PD-1药物组合的早期临床试验。

今天AZN宣布其PD-L1抗体Imfinzi在三期肺癌PACIFIC试验的中期分析中达到另一个终点、OS改善。

今天默沙东宣布其PD-1抗体Keytruda在一个晚期鳞状非小细胞肺癌三期临床试验中达到OS、PFS双终点。

昨天FDA批准了安进和诺华的CGRP抗体Aimovig (通用名erenumab) 作为成人偏头痛预防药物。这个决定是根据三个为期3-6个月、共2000多人参与的三期临床试验结果。因患者疾病严重程度不同Aimovig比安慰剂每月减少1-2.5天发病时间（安慰剂组约为8-10天）