今天NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷（SCID-X1）基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换

昨天NEJM发表了强生SGLT2抑制剂坎格列净在一个慢性肾病（CKD）的三期临床试验结果。

最近一种对多种药物耐药真菌在美国及世界各地的蔓延引起业界和公众关注。这个叫做C.auris的真菌最早于2009年在日本发现，自2013年进入美国以来已经有近600例确认感染，主要发生在纽约、芝加哥等大城市及周边的医院。虽然感染者多为免疫能力低下的重症患者，但30-60%的死亡率还是引起CDC的高度关注。这种真菌对氟康唑普遍耐药，对其它真菌药物也有不同程度耐药，所以威胁较大。C.auris传染性较强、而且不容易诊断，也成为一个危险因素。

今天再生元和Alnylam宣布将在眼科和中枢药物领域达成战略合作。再生元为ALNY提供4亿美元现金、以每股90美元收购4亿美元ALNY股票、并可能支付2亿里程金。

今天《细胞》杂志发表一篇伯克利大学科学家有关PD-L1药物耐药机理的工作。作者发现对PD-L1药物不敏感的前列腺癌细胞虽然细胞表面PD-L1表达很低但合成的PD-L1并不少，只是这些肿瘤细胞把多数合成的PD-L1通过外泌体（exosome）秘密送到淋巴结而在免疫系统总部抑制免疫应答。

今天诺华宣布将以3.1亿首付、总值可达16亿美元收购IFM Tre，仅这个首付就已是该公司A轮融资的10倍回报以上。IFM Tre的核心资产是NLRP3拮抗剂，其中一个已经进入临床（IFM-2427）、主要适应症是NASH、痛风、和动脉硬化。

今天Madrigal 宣布其甲状腺beta受体激动剂MGL-3196 (resmetirom)将开始NASH三期临床试验。这个三期将招募约2000位2、3期纤维化的NASH患者，比较使用一年80、100毫克两个剂量resmetirom与安慰剂对NASH影响。

今天新基向FDA提交了其多发性硬化病药物、S1P受体拮抗剂ozanimod的上市申请。这个产品去年三月第一次提交NDA被FDA给与拒绝提交（refusal to file， RTF）处理，