最近Moderna和Flagship创始人之一Noubar Afeyan与哈佛大学商学院Gary Pisano教授发表一篇题为“What Evolution Can Teach Us About Innovation”的文章（https://hbr.org/2021/09/what-evolution-can-teach-us-about-innovation），复盘Moderna最近新冠疫苗的成功经验。作者提出一个叫做“emergent discovery”的新药创新模式，模仿自然界中通过多样性与筛选压力结合演化新功能的模式。…
今天百健和Ionis在ANA年会上公布了二者合作开发的ALS药物Tofersen一个三期临床的顶层分析结果。这个名叫VALOR招募108位SOD1变异ALS患者，一级终点为用药28周一个叫做ALSFRS-R评价患者功能分值的改进。结果用药组与对照组差异为1.2，p=0.97。但几个二级终点如神经丝损失显示患者有受益倾向、并且早用药患者收益更大。因为ALS的高度致死性，百健在产品上市前将给患者免费提供该产品。…
今天AZN的PD-1抗体Imfinzi与CTLA4抗体Trem组合在一个叫做喜马拉雅的晚期肝癌三期临床试验中击败老牌一线疗法索菲替尼，…
今天CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR改造异体CAR-T疗法CTX110的早期临床数据。这个叫做CARBON的一期临床试验中招募30位失败至少两种疗法的CD19阳性巨大B细胞淋巴瘤患者，…
今年的诺贝尔化学奖授予普朗克研究所的Benjamin List和普林斯顿大学的David MacMillan教授,奖励他们在发明不对称合成有机催化剂的贡献。…
今天美国生物技术公司Exo Therapeutics宣布获得Nextech Invest 领投的7800万美元B轮支持…
人体免疫系统能识别并摧毁外来物。除了细菌、病毒，递送药物的纳米粒子、植入的起搏器和人工关节等也是外来物，同样会引发免疫反应，导致药物失效、排斥或发炎。据物理学家组织网2月21日报道，美国宾夕法尼亚大学科学家开发出一种新方法，给这些治疗设备贴上蛋白质“通行证”，让它们能顺利通过人体的防御系统。…
本周《自然》发表了一篇重要论文。在分析5303例汉族女性重度抑郁患者和5337名对照的DNA序列后发现两个和重度抑郁相关的基因序列。一个紧靠SIRT1，另一个是LHPP的内含子。这是科学家第一次把重度抑郁和某个基因序列可靠地联系在一起，为以后药物开发打下基础。…
应用：肿瘤 基本原理： 小GTP酶是细胞活性的关键调节分子，并是人类疾病特别是肿瘤中应用小分子抑制剂的新型治疗 […]…
最近Moderna和Flagship创始人之一Noubar Afeyan与哈佛大学商学院Gary Pisano教授发表一篇题为“What Evolution Can Teach Us About Innovation”的文章（https://hbr.org/2021/09/what-evolution-can-teach-us-about-innovation），复盘Moderna最近新冠疫苗的成功经验。作者提出一个叫做“emergent discovery”的新药创新模式，模仿自然界中通过多样性与筛选压力结合演化新功能的模式。…
今天百健和Ionis在ANA年会上公布了二者合作开发的ALS药物Tofersen一个三期临床的顶层分析结果。这个名叫VALOR招募108位SOD1变异ALS患者，一级终点为用药28周一个叫做ALSFRS-R评价患者功能分值的改进。结果用药组与对照组差异为1.2，p=0.97。但几个二级终点如神经丝损失显示患者有受益倾向、并且早用药患者收益更大。因为ALS的高度致死性，百健在产品上市前将给患者免费提供该产品。…
今天AZN的PD-1抗体Imfinzi与CTLA4抗体Trem组合在一个叫做喜马拉雅的晚期肝癌三期临床试验中击败老牌一线疗法索菲替尼，…
今天CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR改造异体CAR-T疗法CTX110的早期临床数据。这个叫做CARBON的一期临床试验中招募30位失败至少两种疗法的CD19阳性巨大B细胞淋巴瘤患者，…
今天百健和Ionis在ANA年会上公布了二者合作开发的ALS药物Tofersen一个三期临床的顶层分析结果。这个名叫VALOR招募108位SOD1变异ALS患者，一级终点为用药28周一个叫做ALSFRS-R评价患者功能分值的改进。结果用药组与对照组差异为1.2，p=0.97。但几个二级终点如神经丝损失显示患者有受益倾向、并且早用药患者收益更大。因为ALS的高度致死性，百健在产品上市前将给患者免费提供该产品。…
今天AZN的PD-1抗体Imfinzi与CTLA4抗体Trem组合在一个叫做喜马拉雅的晚期肝癌三期临床试验中击败老牌一线疗法索菲替尼，…
今天CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR改造异体CAR-T疗法CTX110的早期临床数据。这个叫做CARBON的一期临床试验中招募30位失败至少两种疗法的CD19阳性巨大B细胞淋巴瘤患者，…
今年的诺贝尔化学奖授予普朗克研究所的Benjamin List和普林斯顿大学的David MacMillan教授,奖励他们在发明不对称合成有机催化剂的贡献。…
今天美国生物技术公司Exo Therapeutics宣布获得Nextech Invest 领投的7800万美元B轮支持…
今天默沙东宣布其口服抗病毒新药molnupiravir在一个叫做MOVe-OUT的三期临床中期分析中…
今天百健/卫材宣布将递交其粉状蛋白抗体Lecanemab（BAN2401）的滚动上市申请，用于早期AD患者的治疗。…
昨天美国一个法官裁定Amarin降低甘油三脂药物、纯鱼油制剂Vascepa的几个用途专利因缺少发明性所以无效…
即将过去的2019年制药界发生了不少眼花缭乱的事情，今天我们就回顾一下这一年的进展与挫折。…
这一期的《自然》杂志发表一封德国读者Lutz Heuer的来信，他说虽然患者医生都欢迎AI帮助发现更好药物，但对制药工业来说可能是个噩梦。…
据彭博和华尔街日报报道，默沙东已经非常接近收购Acceleron。收购价格为每股180美元、总值110亿美元。XLRN的技术平台为靶向TGFbeta超家族蛋白药物开发，主要关注肺动脉高血压和血液疾病。XLRN目前有一个MDS药物Reblozyl上市，另有一个肺动脉高血压药物sotatercept在三期临床。…
今天FDA代理局长Woodcock写信给美国卫生部监察官Grimm说因为百健AD药物Aduhelm的批准引起很多争议，所以希望HHS能独立调查百健管理层与FDA官员是否存在不合规往来。她说FDA监管美国1/4的经济活动，所以有些决定引起争议在所难免,但他相信FDA官员在批准这个药物过程中的职业操守和科学精神。…
今天Novocure 宣布他们的肿瘤治疗场（TTF）疗法在一个叫做LUNAR的三期临床中期分析中显示可能提前结束…
今天礼来宣布其粉状蛋白抗体Donanemab在一个叫做TRAILBLAZER-ALZ的二期临床成功。…
主办单位：美中药源、POLSKY、美中药协 SAPA
地点：美国芝加哥香堡万丽酒店会议中心（1551 Thoreau Dr., Schaumburg, IL 60173, USA）
日期：2019年5月30日至31日
微信号：美中药源