今天诺和诺德公布了其口服GLP激动剂索马鲁肽的两个三期临床试验。在一个叫做PIONEER 4的三期临床中，高剂量（14毫克）口服索马鲁肽逼平诺和自己的一日一次注射版GLP激动剂利拉鲁肽（1.8毫克），用药26周二者HbA1C和体重下降索马鲁肽都显示非劣效。在一个叫做PIONEER 7的三期临床中索马鲁肽在HbA1C和体重下降两个指标都击败默沙东的DPP4抑制剂Januvia。此前口服索马鲁肽已经在降糖和减肥指标击败安慰剂、在降糖击败SGLT2抑制剂Jardiance但体重下降26周后区分有限。受此消息影响诺和诺德今天上扬4%。…
昨天在公布DMD基因疗法产生惊人早期疗效同时，厂家Sarepta也宣布不会按照刚刚通过的尝试权法案在产品上市前为患者提供这个药物。今天另一个致命罕见病ALS药物的研发厂家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布将为患者提供尚未批准上市的ALS细胞疗法NurOwn，但要收患者30万以上的费用。这个模式一旦普及FDA的权威将受到威胁，而按照新药历史成功率推算患者受益机会很小。如果还需要支付大量药费，因为保险公司一般不支付这样消费，这个缺少监管的半商业市场确实问题多多。…
今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%（用另一种定量方法测为正常值的53%），这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。…
今天罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症（SMA）药物risdiplam（又名RG7916）在早期临床显示一定疗效。…
昨天《自然化学生物学》发表一篇由哈佛大学和诺华有关PROTAC设计的文章。这个工作以BRD4蛋白与E3链接酶CRBN的相互作用为模型，通过比较多个蛋白晶体结构发现不同长度的PROTAC尽管两端分别与CRBN和BRD4结合的分子结构一样，…
今天在欧洲风湿病年会上公布的一个报告显示诺华的IL-1 beta抗体canakinumab (ACZ885，商品名Ilaris)可能预防痛风。…
应用：肿瘤 基本原理： 小GTP酶是细胞活性的关键调节分子，并是人类疾病特别是肿瘤中应用小分子抑制剂的新型治疗 […]…
人体免疫系统能识别并摧毁外来物。除了细菌、病毒，递送药物的纳米粒子、植入的起搏器和人工关节等也是外来物，同样会引发免疫反应，导致药物失效、排斥或发炎。据物理学家组织网2月21日报道，美国宾夕法尼亚大学科学家开发出一种新方法，给这些治疗设备贴上蛋白质“通行证”，让它们能顺利通过人体的防御系统。…
所有没能力做全新靶点药物而又不甘心做仿制药物的企业都知道me-too药物是个折中的选择，但做me-too药物研 […]…
今天诺和诺德公布了其口服GLP激动剂索马鲁肽的两个三期临床试验。在一个叫做PIONEER 4的三期临床中，高剂量（14毫克）口服索马鲁肽逼平诺和自己的一日一次注射版GLP激动剂利拉鲁肽（1.8毫克），用药26周二者HbA1C和体重下降索马鲁肽都显示非劣效。在一个叫做PIONEER 7的三期临床中索马鲁肽在HbA1C和体重下降两个指标都击败默沙东的DPP4抑制剂Januvia。此前口服索马鲁肽已经在降糖和减肥指标击败安慰剂、在降糖击败SGLT2抑制剂Jardiance但体重下降26周后区分有限。受此消息影响诺和诺德今天上扬4%。…
昨天在公布DMD基因疗法产生惊人早期疗效同时，厂家Sarepta也宣布不会按照刚刚通过的尝试权法案在产品上市前为患者提供这个药物。今天另一个致命罕见病ALS药物的研发厂家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布将为患者提供尚未批准上市的ALS细胞疗法NurOwn，但要收患者30万以上的费用。这个模式一旦普及FDA的权威将受到威胁，而按照新药历史成功率推算患者受益机会很小。如果还需要支付大量药费，因为保险公司一般不支付这样消费，这个缺少监管的半商业市场确实问题多多。…
今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%（用另一种定量方法测为正常值的53%），这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。…
今天罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症（SMA）药物risdiplam（又名RG7916）在早期临床显示一定疗效。…
今天诺和诺德公布了其口服GLP激动剂索马鲁肽的两个三期临床试验。在一个叫做PIONEER 4的三期临床中，高剂量（14毫克）口服索马鲁肽逼平诺和自己的一日一次注射版GLP激动剂利拉鲁肽（1.8毫克），用药26周二者HbA1C和体重下降索马鲁肽都显示非劣效。在一个叫做PIONEER 7的三期临床中索马鲁肽在HbA1C和体重下降两个指标都击败默沙东的DPP4抑制剂Januvia。此前口服索马鲁肽已经在降糖和减肥指标击败安慰剂、在降糖击败SGLT2抑制剂Jardiance但体重下降26周后区分有限。受此消息影响诺和诺德今天上扬4%。…
昨天在公布DMD基因疗法产生惊人早期疗效同时，厂家Sarepta也宣布不会按照刚刚通过的尝试权法案在产品上市前为患者提供这个药物。今天另一个致命罕见病ALS药物的研发厂家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布将为患者提供尚未批准上市的ALS细胞疗法NurOwn，但要收患者30万以上的费用。这个模式一旦普及FDA的权威将受到威胁，而按照新药历史成功率推算患者受益机会很小。如果还需要支付大量药费，因为保险公司一般不支付这样消费，这个缺少监管的半商业市场确实问题多多。…
今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%（用另一种定量方法测为正常值的53%），这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。…
今天罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症（SMA）药物risdiplam（又名RG7916）在早期临床显示一定疗效。…
今天诺和诺德公布了其口服GLP激动剂索马鲁肽的两个三期临床试验。在一个叫做PIONEER 4的三期临床中，高剂量（14毫克）口服索马鲁肽逼平诺和自己的一日一次注射版GLP激动剂利拉鲁肽（1.8毫克），用药26周二者HbA1C和体重下降索马鲁肽都显示非劣效。在一个叫做PIONEER 7的三期临床中索马鲁肽在HbA1C和体重下降两个指标都击败默沙东的DPP4抑制剂Januvia。此前口服索马鲁肽已经在降糖和减肥指标击败安慰剂、在降糖击败SGLT2抑制剂Jardiance但体重下降26周后区分有限。受此消息影响诺和诺德今天上扬4%。…
今天Sarepta公布了一个DMD基因疗法的早期临床数据，三位6岁以下儿童患者使用该疗法后肌营养蛋白水平达到正常水平的38%（用另一种定量方法测为正常值的53%），这远超投资者预期的5-10%正常值水平。另一个衡量肌肉健康程度的指标、血液肌酸酐激酶水平比用药前下降87%。…
今天罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症（SMA）药物risdiplam（又名RG7916）在早期临床显示一定疗效。…
昨天《自然化学生物学》发表一篇由哈佛大学和诺华有关PROTAC设计的文章。这个工作以BRD4蛋白与E3链接酶CRBN的相互作用为模型，通过比较多个蛋白晶体结构发现不同长度的PROTAC尽管两端分别与CRBN和BRD4结合的分子结构一样，…
今天美国一个专利纠纷与上诉委员会的三位法官认为Broad的CRISPR 专利没有与伯克利的类似专利抵触，这个所谓“Interference proceeding”（专利抵触程序）结果令张锋暂时成为CRISPR技术的法定发明人…
今天百健宣布将支付Forward Pharma （FWP）12.5亿美元，庭外和解了二家公司关于富马酸二甲酯（商品名Tecfidera）的专利纠纷。另外二者还有一个专利官司今年3月会有最终判决，…
昨天美国一联邦法官裁决再生元和赛诺菲需要停止销售其降脂药PCSK9抗体Praluent，因为这个药物侵犯了竞争对手安进的专利，并造成不可弥补的损失。…
昨天特拉华州的一个联邦陪审团认为吉利德的丙肝药物Sovaldi和Harvoni侵犯默沙东的专利，并要求吉利德赔偿默沙东25.4亿美元损失。吉利德认为默沙东的专利无效，但陪审团否定了这个看法。…
今天J. Med. Chem.发表一篇原福泰CSO、著名计算化学家Mark Murcko的一篇文章，他根据他个人经验总结了成为优秀药物化学家的28条素质。其中包括科学家通用的素质如持之以恒、满腔热情、尊重数据等，…
2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。…
今天《JAMA Internal Medicine》发表一篇文章计算最近抗癌药的研发成本。这个分析统计了2006-2015这10年间的10个抗肿瘤新药的开发成本。…
痛风是由单钠尿酸盐（MSU）沉积所致的晶体相关性关节病[1]，与嘌呤代谢紊乱和（或）尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关，…
主办单位：美中药源、芝加哥大学普利兹克医学院
地点：芝加哥大学普利兹克医学院（924 E 57th St, Chicago, IL 60637, USA）
时间：2017年4月29日
微信号：美中药源