今天诺华研发总监Jay Bradner在领英发表一篇题为“has biopharma over-invested in cancer R&D”，他说自从加入诺华后曾有多人在不同场合问他这个问题，他的回答是即是也不是。过度投入是因为过多资本浪费在me-too跟踪上面，如针对CD19的CAR-T和检查点抑制剂吸引了过多投入，后来的产品重复严重。但是现在肿瘤依然是严重的疾病负担，而我们对肿瘤的了解和治疗肿瘤技术的进步都是空前的。他认为每年500亿美元的投入额度符合时代需求，再翻一倍也不为过。但是这钱要用到正地方，他认为制药业要抛开对新靶点的恐惧去扩大CAR-T、检查点抑制剂战果，而不是去低水平重复这些成功技术。治愈应该成为现在肿瘤药物研发目标，一个企业无法独立完成应该与其它机构联手、而不是退而求其次开发鸡肋药物。…
今天FDA批准了Ultragenyx（RARE）/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab（商品名Crysvita®）用于治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病（XLH）。这是美国首款上市的XLH药物，也是RARE继Mepsevii后6个月内上市的第二个首创新药。Crysvita此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，RARE因此将再获得一张优先评审券（PRV），因Mepsevii获得的PRV已经以1.3亿美元卖给诺华。Crysvita售价为每年20万美元，估计峰值销售可达10亿美元。…
今天在芝加哥召开的AACR年会上默沙东和施贵宝分别公布了Keytruda与培美曲塞/铂类药物组合、Opdivo与Yervoy组合与标准化疗比较在一线肺癌的三期临床结果，同时这两项研究也在《新英格兰医学杂志》发表。这两个分别叫做KN189和CM227的顶级分析结果都在年初公布，但投资者并不知道详细数据。…
今天《自然》杂志发表一篇利用单细胞测序技术分析结直肠癌瘤内细胞异质性的研究。这个研究使用的技术并非真正单细胞测序，而是经过体外扩增程序，但作者说这个过程引入的变异可以忽略。…
昨天vTv宣布其RAGE受体拮抗剂Azeliragon在一个三期临床不敌安慰剂。这个药物同时开始两个三期临床、招募相同病人，昨天公布是A部分结果。用药组ADAS-Cog分值下降4.4、而安慰剂组下降3.3点，另一个终点CDR-sb 两组都下降1.6点。受此消息影响VTVT下滑近80%。…
今天默沙东宣布其PD-1抗体Keytruda在一个叫做KN042的三期临床中期分析显示比铂类化疗药物显著改善PD-L1>1%患者生存期，这是该试验一级终点。…
今天哈佛教授Jerry Avorn在NEJM上发表文章质疑去年塔夫茨估计的26亿美元新药研发成本。这位教授高度怀疑26亿美元的可靠性，并指出塔夫茨的分析不够透明，无法核实。…
Immunomedics制药公司的SN-38抗体药物偶联物（ADC）sacituzumab govitecan最近又获得FDA的一项快速通道（fast track）认定，用于治疗至少经过2次化疗、靶向疗法（包括ALK或EGFR抑制剂）或免疫疗法（包括PD-1抑制剂）等治疗但依然进展的转移性非小细胞肺癌。…
主要适应范围: 抗白血病的后生癌症药物 基本原理和流程图: 实验胚胎的畸变正引起越来越多的关注,因为它可能是在 […]…
今天诺华研发总监Jay Bradner在领英发表一篇题为“has biopharma over-invested in cancer R&D”，他说自从加入诺华后曾有多人在不同场合问他这个问题，他的回答是即是也不是。过度投入是因为过多资本浪费在me-too跟踪上面，如针对CD19的CAR-T和检查点抑制剂吸引了过多投入，后来的产品重复严重。但是现在肿瘤依然是严重的疾病负担，而我们对肿瘤的了解和治疗肿瘤技术的进步都是空前的。他认为每年500亿美元的投入额度符合时代需求，再翻一倍也不为过。但是这钱要用到正地方，他认为制药业要抛开对新靶点的恐惧去扩大CAR-T、检查点抑制剂战果，而不是去低水平重复这些成功技术。治愈应该成为现在肿瘤药物研发目标，一个企业无法独立完成应该与其它机构联手、而不是退而求其次开发鸡肋药物。…
今天FDA批准了Ultragenyx（RARE）/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab（商品名Crysvita®）用于治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病（XLH）。这是美国首款上市的XLH药物，也是RARE继Mepsevii后6个月内上市的第二个首创新药。Crysvita此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，RARE因此将再获得一张优先评审券（PRV），因Mepsevii获得的PRV已经以1.3亿美元卖给诺华。Crysvita售价为每年20万美元，估计峰值销售可达10亿美元。…
今天在芝加哥召开的AACR年会上默沙东和施贵宝分别公布了Keytruda与培美曲塞/铂类药物组合、Opdivo与Yervoy组合与标准化疗比较在一线肺癌的三期临床结果，同时这两项研究也在《新英格兰医学杂志》发表。这两个分别叫做KN189和CM227的顶级分析结果都在年初公布，但投资者并不知道详细数据。…
今天《自然》杂志发表一篇利用单细胞测序技术分析结直肠癌瘤内细胞异质性的研究。这个研究使用的技术并非真正单细胞测序，而是经过体外扩增程序，但作者说这个过程引入的变异可以忽略。…
今天诺华研发总监Jay Bradner在领英发表一篇题为“has biopharma over-invested in cancer R&D”，他说自从加入诺华后曾有多人在不同场合问他这个问题，他的回答是即是也不是。过度投入是因为过多资本浪费在me-too跟踪上面，如针对CD19的CAR-T和检查点抑制剂吸引了过多投入，后来的产品重复严重。但是现在肿瘤依然是严重的疾病负担，而我们对肿瘤的了解和治疗肿瘤技术的进步都是空前的。他认为每年500亿美元的投入额度符合时代需求，再翻一倍也不为过。但是这钱要用到正地方，他认为制药业要抛开对新靶点的恐惧去扩大CAR-T、检查点抑制剂战果，而不是去低水平重复这些成功技术。治愈应该成为现在肿瘤药物研发目标，一个企业无法独立完成应该与其它机构联手、而不是退而求其次开发鸡肋药物。…
今天FDA批准了Ultragenyx（RARE）/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab（商品名Crysvita®）用于治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病（XLH）。这是美国首款上市的XLH药物，也是RARE继Mepsevii后6个月内上市的第二个首创新药。Crysvita此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，RARE因此将再获得一张优先评审券（PRV），因Mepsevii获得的PRV已经以1.3亿美元卖给诺华。Crysvita售价为每年20万美元，估计峰值销售可达10亿美元。…
今天在芝加哥召开的AACR年会上默沙东和施贵宝分别公布了Keytruda与培美曲塞/铂类药物组合、Opdivo与Yervoy组合与标准化疗比较在一线肺癌的三期临床结果，同时这两项研究也在《新英格兰医学杂志》发表。这两个分别叫做KN189和CM227的顶级分析结果都在年初公布，但投资者并不知道详细数据。…
今天《自然》杂志发表一篇利用单细胞测序技术分析结直肠癌瘤内细胞异质性的研究。这个研究使用的技术并非真正单细胞测序，而是经过体外扩增程序，但作者说这个过程引入的变异可以忽略。…
今天诺华研发总监Jay Bradner在领英发表一篇题为“has biopharma over-invested in cancer R&D”，他说自从加入诺华后曾有多人在不同场合问他这个问题，他的回答是即是也不是。过度投入是因为过多资本浪费在me-too跟踪上面，如针对CD19的CAR-T和检查点抑制剂吸引了过多投入，后来的产品重复严重。但是现在肿瘤依然是严重的疾病负担，而我们对肿瘤的了解和治疗肿瘤技术的进步都是空前的。他认为每年500亿美元的投入额度符合时代需求，再翻一倍也不为过。但是这钱要用到正地方，他认为制药业要抛开对新靶点的恐惧去扩大CAR-T、检查点抑制剂战果，而不是去低水平重复这些成功技术。治愈应该成为现在肿瘤药物研发目标，一个企业无法独立完成应该与其它机构联手、而不是退而求其次开发鸡肋药物。…
今天FDA批准了Ultragenyx（RARE）/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab（商品名Crysvita®）用于治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病（XLH）。这是美国首款上市的XLH药物，也是RARE继Mepsevii后6个月内上市的第二个首创新药。Crysvita此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，RARE因此将再获得一张优先评审券（PRV），因Mepsevii获得的PRV已经以1.3亿美元卖给诺华。Crysvita售价为每年20万美元，估计峰值销售可达10亿美元。…
今天在芝加哥召开的AACR年会上默沙东和施贵宝分别公布了Keytruda与培美曲塞/铂类药物组合、Opdivo与Yervoy组合与标准化疗比较在一线肺癌的三期临床结果，同时这两项研究也在《新英格兰医学杂志》发表。这两个分别叫做KN189和CM227的顶级分析结果都在年初公布，但投资者并不知道详细数据。…
今天《自然》杂志发表一篇利用单细胞测序技术分析结直肠癌瘤内细胞异质性的研究。这个研究使用的技术并非真正单细胞测序，而是经过体外扩增程序，但作者说这个过程引入的变异可以忽略。…
今天美国一个专利纠纷与上诉委员会的三位法官认为Broad的CRISPR 专利没有与伯克利的类似专利抵触，这个所谓“Interference proceeding”（专利抵触程序）结果令张锋暂时成为CRISPR技术的法定发明人…
今天百健宣布将支付Forward Pharma （FWP）12.5亿美元，庭外和解了二家公司关于富马酸二甲酯（商品名Tecfidera）的专利纠纷。另外二者还有一个专利官司今年3月会有最终判决，…
昨天美国一联邦法官裁决再生元和赛诺菲需要停止销售其降脂药PCSK9抗体Praluent，因为这个药物侵犯了竞争对手安进的专利，并造成不可弥补的损失。…
昨天特拉华州的一个联邦陪审团认为吉利德的丙肝药物Sovaldi和Harvoni侵犯默沙东的专利，并要求吉利德赔偿默沙东25.4亿美元损失。吉利德认为默沙东的专利无效，但陪审团否定了这个看法。…
2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法，是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场，以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病，在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力，而mRNA技术也开始进入临床。…
今天《JAMA Internal Medicine》发表一篇文章计算最近抗癌药的研发成本。这个分析统计了2006-2015这10年间的10个抗肿瘤新药的开发成本。…
痛风是由单钠尿酸盐（MSU）沉积所致的晶体相关性关节病[1]，与嘌呤代谢紊乱和（或）尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关，…
今天美国生物技术公司Ophthotech宣布其老年性黄斑变性（AMD）药物Fovista(pegleranib) 在一个关键三期临床失败。…
主办单位：美中药源、芝加哥大学普利兹克医学院
地点：芝加哥大学普利兹克医学院（924 E 57th St, Chicago, IL 60637, USA）
时间：2017年4月29日
微信号：美中药源