新药研发技术:细胞热转变分析(CETSA)直接在细胞或组织内检测药物和标靶蛋白的结合亲和力

新药研发技术:细胞热转变分析(CETSA)直接在细胞或组织内检测药物和标靶蛋白的结合亲和力 作者:吕顺 因为大多数的药物都是通过结合一个或多个蛋白,抑制或激活它们活性来发挥作用,所以新药研发最基础也是最 […]…

系统筛选合成致死靶点

系统筛选合成致死靶点 本期的《自然药物发现》杂志发表一篇短文介绍现在合成致死靶点的系统筛选。随着RNAi技术的更加精准和CRISPR技术的出现,大规模体内、体外筛选单个基因剔除对肿瘤细胞生存影响成为可能。如果这种单基因剔除试验在两种细胞(一种有肿瘤常见突变、另一种无突变)进行,则可能找到合成致死配对基因。…

酸甜苦辣庆丰收:药源回顾2017

酸甜苦辣庆丰收:药源回顾2017 2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法,是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场,以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病,在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力,而mRNA技术也开始进入临床。…

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合成化学在制药工业中的重要性

合成化学在制药工业中的重要性

今天的《科学》杂志发表一篇默沙东与杨森化学家发表的一篇题为“合成化学在制药工业中的重要性”的文章,回顾了最近合成化学在方法学、生物催化、蛋白修饰、高通量筛选反应条件、理论设计催化剂等领域的主要进展。作者认为合成化学在新药发现的多个阶段至关重要,不仅仅是个成熟技术、仍然可以是创新驱动之一。…

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效 今天Zafgen宣布其二代MetAP2抑制剂ZGN-1061在一个糖尿病二期临床显示疗效。这个试验患者使用12周两个剂量的ZGN-1061和安慰剂,结果1.8毫克组比安慰剂多降低1.1%糖化蛋白( A1C)、多降低2.3公斤体重。试验没有发现心血管安全信号、一个叫做D-二聚物的指标与安慰剂组相似,也没有发现凝血障碍信号。而一代产品beloranib这个剂量、这个用药时间增加一倍D-二聚物,后来因凝血障碍造成两人死亡开发被终止。今天ZFGN股票一度上扬26%、但也一度下跌5%,最后以小幅上扬收盘。…

古稀少年不是梦?抗衰老药物开发提速

古稀少年不是梦?抗衰老药物开发提速 昨天抗衰老药物企业Life Bio宣布获得5000万美元B轮融资、令其估值达到5亿美元。…

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签 天FDA批准了Exelixis 的cMET/VEGFR抑制剂Cabometyx (通用名cabozantinib)片剂用于HCC患者使用索拉非尼后的治疗。这个批准是根据一个叫做CELESTIAL三期临床试验结果,这个试验招募707位使用过索拉非尼的HCC患者,结果cabozantinib比安慰剂延长2.2个月OS(10.2对8.0个月)、降低24%死亡风险。…

合成化学在制药工业中的重要性

合成化学在制药工业中的重要性

今天的《科学》杂志发表一篇默沙东与杨森化学家发表的一篇题为“合成化学在制药工业中的重要性”的文章,回顾了最近合成化学在方法学、生物催化、蛋白修饰、高通量筛选反应条件、理论设计催化剂等领域的主要进展。作者认为合成化学在新药发现的多个阶段至关重要,不仅仅是个成熟技术、仍然可以是创新驱动之一。…

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效 今天Zafgen宣布其二代MetAP2抑制剂ZGN-1061在一个糖尿病二期临床显示疗效。这个试验患者使用12周两个剂量的ZGN-1061和安慰剂,结果1.8毫克组比安慰剂多降低1.1%糖化蛋白( A1C)、多降低2.3公斤体重。试验没有发现心血管安全信号、一个叫做D-二聚物的指标与安慰剂组相似,也没有发现凝血障碍信号。而一代产品beloranib这个剂量、这个用药时间增加一倍D-二聚物,后来因凝血障碍造成两人死亡开发被终止。今天ZFGN股票一度上扬26%、但也一度下跌5%,最后以小幅上扬收盘。…

古稀少年不是梦?抗衰老药物开发提速

古稀少年不是梦?抗衰老药物开发提速 昨天抗衰老药物企业Life Bio宣布获得5000万美元B轮融资、令其估值达到5亿美元。…

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签 天FDA批准了Exelixis 的cMET/VEGFR抑制剂Cabometyx (通用名cabozantinib)片剂用于HCC患者使用索拉非尼后的治疗。这个批准是根据一个叫做CELESTIAL三期临床试验结果,这个试验招募707位使用过索拉非尼的HCC患者,结果cabozantinib比安慰剂延长2.2个月OS(10.2对8.0个月)、降低24%死亡风险。…

合成化学在制药工业中的重要性

合成化学在制药工业中的重要性

今天的《科学》杂志发表一篇默沙东与杨森化学家发表的一篇题为“合成化学在制药工业中的重要性”的文章,回顾了最近合成化学在方法学、生物催化、蛋白修饰、高通量筛选反应条件、理论设计催化剂等领域的主要进展。作者认为合成化学在新药发现的多个阶段至关重要,不仅仅是个成熟技术、仍然可以是创新驱动之一。…

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效

Zafgen糖尿病药物显示早期疗效 今天Zafgen宣布其二代MetAP2抑制剂ZGN-1061在一个糖尿病二期临床显示疗效。这个试验患者使用12周两个剂量的ZGN-1061和安慰剂,结果1.8毫克组比安慰剂多降低1.1%糖化蛋白( A1C)、多降低2.3公斤体重。试验没有发现心血管安全信号、一个叫做D-二聚物的指标与安慰剂组相似,也没有发现凝血障碍信号。而一代产品beloranib这个剂量、这个用药时间增加一倍D-二聚物,后来因凝血障碍造成两人死亡开发被终止。今天ZFGN股票一度上扬26%、但也一度下跌5%,最后以小幅上扬收盘。…

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签

靶向平台药物Cabometyx获得肝癌标签 天FDA批准了Exelixis 的cMET/VEGFR抑制剂Cabometyx (通用名cabozantinib)片剂用于HCC患者使用索拉非尼后的治疗。这个批准是根据一个叫做CELESTIAL三期临床试验结果,这个试验招募707位使用过索拉非尼的HCC患者,结果cabozantinib比安慰剂延长2.2个月OS(10.2对8.0个月)、降低24%死亡风险。…

APP、GABA受体恋情曝光,阿尔茨海默新视角

APP、GABA受体恋情曝光,阿尔茨海默新视角 这一期的《科学》杂志发表一篇比利时科学家的工作,首次揭示了粉状蛋白前体蛋白(APP)的一个抑制神经退行降解产物sAPPa的工作机理。…

AI与药物发明专利

AI与药物发明专利

这一期的《自然》杂志发表一封德国读者Lutz Heuer的来信,他说虽然患者医生都欢迎AI帮助发现更好药物,但对制药工业来说可能是个噩梦。…

猎豹重伤初愈, neratinib有望欧盟上市

猎豹重伤初愈, neratinib有望欧盟上市 今天欧盟的CHMP委员会继今年一月反对EGFR/HER2抑制剂neratinib上市后,宣布将支持这个产品上市用于HER2阳性乳腺癌患者的维持疗法,最后投票将在下个月的下一次CHMP会议上进行。这个决定令neratinib在欧洲市场起死回生,上市希望大增,也令今年今年几乎被腰斩的Puma反弹24%。…

张锋暂时成为CRISPR技术法定发明人

张锋暂时成为CRISPR技术法定发明人 今天美国一个专利纠纷与上诉委员会的三位法官认为Broad的CRISPR 专利没有与伯克利的类似专利抵触,这个所谓“Interference proceeding”(专利抵触程序)结果令张锋暂时成为CRISPR技术的法定发明人…

百健支付Forward Pharma 12.5亿美元专利赔偿

百健支付Forward Pharma 12.5亿美元专利赔偿 今天百健宣布将支付Forward Pharma (FWP)12.5亿美元,庭外和解了二家公司关于富马酸二甲酯(商品名Tecfidera)的专利纠纷。另外二者还有一个专利官司今年3月会有最终判决,…

技术难题、伦理难题:希望的代价

技术难题、伦理难题:希望的代价

最近Kaiser健康新闻杂志发表一篇题为“希望的高昂代价”的文章,作者以罕见病胱胺酸症药物Procysbi(通用名cysteamine bitartrate)的开发为例讨论现在制药界莫衷一是的药品可及性问题。…

第一个PD-1抗体:Opdivo的开发故事

第一个PD-1抗体:Opdivo的开发故事 随着PD-1抗体药物欧狄沃(英文商品名: Opdivo, 英文通用名:Nivolumab)已于8月28号在中国进入铺货销售阶段,国内肺癌患者终于可以使用到这一革命性的抗癌药物。作者由于工作原因,过去一年多里阅读了一些这个药物的开发历程的文献。…

听听老人言,如何成为优秀药物化学家?

听听老人言,如何成为优秀药物化学家? 今天J. Med. Chem.发表一篇原福泰CSO、著名计算化学家Mark Murcko的一篇文章,他根据他个人经验总结了成为优秀药物化学家的28条素质。其中包括科学家通用的素质如持之以恒、满腔热情、尊重数据等,…

酸甜苦辣庆丰收:药源回顾2017

酸甜苦辣庆丰收:药源回顾2017 2017年FDA共批准了42个新分子药物和2个CAR-T疗法,是历史上少见的丰收年。诸多高新生物技术完成漫长的转化过程开始进入市场,以Kymriah、Yescarta的上市为标志。基因疗法有望短期内上市治疗某些视网膜疾病,在血友病、SMA治疗的早期疗效也非常激动人心。RNAi在几度沉浮后终于显示上市潜力,而mRNA技术也开始进入临床。…