Alnylam的Givosiran（商品名Givlaari）今天被FDA批准用于一种叫做急性肝卟啉病（AHP）的超级罕见病，成为第二个在美国上市的RNAi药物。这个批准是根据一个叫做ENVISION的三期临床试验，使用Givlaari六个月比安慰剂降低74%的发病频率、一半患者完全没有发病。今天的批准比2020年二月的PDUFA日期提前了4个月，以至于ALNY说有点措手不及、不过还是会马上开始提供这个药物。Givlaari定价每年57.5万美元，打折后44.2万。和第一个上市的Onpattro一样，Givlaari将根据患者受益程度调整价格。…
今天Bloomberg News报道诺华可能收购开发PCSK9 RNAi药物inclisiran的Medicines Company，令今天MDCO股票上扬20%。这个消息没有得到两个公司的确认、目前还是个小道消息。在刚刚结束的AHA年会上MDCO公布了inclisiran的两个三期临床Orion-9 和Orion-10 的详细结果，锤实了一年两次给药的强力降脂疗效。在粥样动脉硬化和杂合子家族高血脂症人群观察17个月分别比安慰剂在标准疗法背景上多降低58%、50%的LDL。MDCO准备今年申请在美国上市、明年在欧洲上市。…
今天默沙东与合作伙伴拜耳宣布其心衰药物、可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Vericiguat在一个叫做VICTORIA的国际多中心三期临床试验达到由心衰住院和心血管死亡组成的复合一级终点。…
昨天FDA专家组以16：0全票支持将Amarin的纯EPA鱼油制剂Vascepa标签扩展到心血管预防，矿物油作为安慰剂并未令专家组质疑关键试验Reduce-it结果的可靠性，但专家对是否将标签限制在二级预防、出血和心率不齐危险等进行了讨论。…
今天FDA通过加速审批通道批准了百济神州的BTK抑制剂Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治疗至少失败一种疗法的套细胞淋巴瘤。这个审批是根据一个86人参与的单臂临床试验结果，Brukinsa在这个人群的应答率为84%、中值应答时间为19.5个月。…
今天葛兰素宣布其IL-5抗体Nucala（通用名Mepolizumab）在一个好酸球増加症（HES）三期临床达到试验终点，…
本期的《自然药物发现》杂志发表一篇短文介绍现在合成致死靶点的系统筛选。随着RNAi技术的更加精准和CRISPR技术的出现，大规模体内、体外筛选单个基因剔除对肿瘤细胞生存影响成为可能。如果这种单基因剔除试验在两种细胞（一种有肿瘤常见突变、另一种无突变）进行，则可能找到合成致死配对基因。…
材料: 自由式293 培养基, Cat NO 12338 Opti-MEMI, Cat NO 31985 20 […]…
新英格兰医学杂志（NEJM）最近报道，在一个适应性的I-SPY 2二期临床试验中，艾伯维的PARP抑制剂Veliparib和卡铂联用作为辅助疗法，对于复发风险高的三阴性乳腺癌和标准疗法相比明显提高了疗效，但同时也增加了不良事件的发生率。…
Alnylam的Givosiran（商品名Givlaari）今天被FDA批准用于一种叫做急性肝卟啉病（AHP）的超级罕见病，成为第二个在美国上市的RNAi药物。这个批准是根据一个叫做ENVISION的三期临床试验，使用Givlaari六个月比安慰剂降低74%的发病频率、一半患者完全没有发病。今天的批准比2020年二月的PDUFA日期提前了4个月，以至于ALNY说有点措手不及、不过还是会马上开始提供这个药物。Givlaari定价每年57.5万美元，打折后44.2万。和第一个上市的Onpattro一样，Givlaari将根据患者受益程度调整价格。…
今天Bloomberg News报道诺华可能收购开发PCSK9 RNAi药物inclisiran的Medicines Company，令今天MDCO股票上扬20%。这个消息没有得到两个公司的确认、目前还是个小道消息。在刚刚结束的AHA年会上MDCO公布了inclisiran的两个三期临床Orion-9 和Orion-10 的详细结果，锤实了一年两次给药的强力降脂疗效。在粥样动脉硬化和杂合子家族高血脂症人群观察17个月分别比安慰剂在标准疗法背景上多降低58%、50%的LDL。MDCO准备今年申请在美国上市、明年在欧洲上市。…
今天默沙东与合作伙伴拜耳宣布其心衰药物、可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Vericiguat在一个叫做VICTORIA的国际多中心三期临床试验达到由心衰住院和心血管死亡组成的复合一级终点。…
昨天FDA专家组以16：0全票支持将Amarin的纯EPA鱼油制剂Vascepa标签扩展到心血管预防，矿物油作为安慰剂并未令专家组质疑关键试验Reduce-it结果的可靠性，但专家对是否将标签限制在二级预防、出血和心率不齐危险等进行了讨论。…
Alnylam的Givosiran（商品名Givlaari）今天被FDA批准用于一种叫做急性肝卟啉病（AHP）的超级罕见病，成为第二个在美国上市的RNAi药物。这个批准是根据一个叫做ENVISION的三期临床试验，使用Givlaari六个月比安慰剂降低74%的发病频率、一半患者完全没有发病。今天的批准比2020年二月的PDUFA日期提前了4个月，以至于ALNY说有点措手不及、不过还是会马上开始提供这个药物。Givlaari定价每年57.5万美元，打折后44.2万。和第一个上市的Onpattro一样，Givlaari将根据患者受益程度调整价格。…
今天Bloomberg News报道诺华可能收购开发PCSK9 RNAi药物inclisiran的Medicines Company，令今天MDCO股票上扬20%。这个消息没有得到两个公司的确认、目前还是个小道消息。在刚刚结束的AHA年会上MDCO公布了inclisiran的两个三期临床Orion-9 和Orion-10 的详细结果，锤实了一年两次给药的强力降脂疗效。在粥样动脉硬化和杂合子家族高血脂症人群观察17个月分别比安慰剂在标准疗法背景上多降低58%、50%的LDL。MDCO准备今年申请在美国上市、明年在欧洲上市。…
今天默沙东与合作伙伴拜耳宣布其心衰药物、可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Vericiguat在一个叫做VICTORIA的国际多中心三期临床试验达到由心衰住院和心血管死亡组成的复合一级终点。…
昨天FDA专家组以16：0全票支持将Amarin的纯EPA鱼油制剂Vascepa标签扩展到心血管预防，矿物油作为安慰剂并未令专家组质疑关键试验Reduce-it结果的可靠性，但专家对是否将标签限制在二级预防、出血和心率不齐危险等进行了讨论。…
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今天默沙东与合作伙伴拜耳宣布其心衰药物、可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Vericiguat在一个叫做VICTORIA的国际多中心三期临床试验达到由心衰住院和心血管死亡组成的复合一级终点。…
昨天FDA专家组以16：0全票支持将Amarin的纯EPA鱼油制剂Vascepa标签扩展到心血管预防，矿物油作为安慰剂并未令专家组质疑关键试验Reduce-it结果的可靠性，但专家对是否将标签限制在二级预防、出血和心率不齐危险等进行了讨论。…
今天欧盟的CHMP委员会继今年一月反对EGFR/HER2抑制剂neratinib上市后，宣布将支持这个产品上市用于HER2阳性乳腺癌患者的维持疗法，最后投票将在下个月的下一次CHMP会议上进行。这个决定令neratinib在欧洲市场起死回生，上市希望大增，也令今年今年几乎被腰斩的Puma反弹24%。…
今天美国一个专利纠纷与上诉委员会的三位法官认为Broad的CRISPR 专利没有与伯克利的类似专利抵触，这个所谓“Interference proceeding”（专利抵触程序）结果令张锋暂时成为CRISPR技术的法定发明人…
今天百健宣布将支付Forward Pharma （FWP）12.5亿美元，庭外和解了二家公司关于富马酸二甲酯（商品名Tecfidera）的专利纠纷。另外二者还有一个专利官司今年3月会有最终判决，…
APOE基因E4变异是最主要的老年痴呆症风险变异，携带一条E4变异的人群，罹患老年痴呆症的风险增加3-4倍，而携带二条E4变异，得病风险增加12-15倍。…
据《State News》报道美国一个叫做Tremeau Pharmaceuticals 的生物技术公司正在开发默沙东原COX2抑制剂万络（通用名罗非昔布）的一个仿制药产品TRM - 201，准备用于血友病患者因关节淤血而导致的血友病性关节病。万络曾经是个非常受欢迎的关节炎止痛药物，也被医生标签外使用用于血友病性关节病，所以疗效基本可以保证。Tremeau也在开发默沙东另一个COX2抑制剂Arcoxia的仿制药。…
日期：2019年5月30日至31日
地点：美国芝加哥香堡万丽酒店会议中心
主题：汇聚资源，在美国中西部创建全球领先的生物医学中心
联合主办：YAO YUAN, POLSKY, SAPA…
主办单位：美中药源、POLSKY、美中药协 SAPA
地点：美国芝加哥香堡万丽酒店会议中心（1551 Thoreau Dr., Schaumburg, IL 60173, USA）
日期：2019年5月30日至31日
微信号：美中药源