新药发现改革:结合为中心、功能多样化

新药发现改革:结合为中心、功能多样化 最近化学生物学大佬Stuart Schreiber发表一篇文章阐述他对未来小分子药物发现模式的展望。他认为传统的抑制蛋白功能模式太过局限,…

药源展望2019

药源展望2019 2018年FDA批准了史无前例的59个新分子药物,但主要生物技术指数如IBB、XBI均下滑10%左右。技术创新和市场回报二者的博弈会带来一个怎样的2019年呢?…

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?!

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?! 北卡州立和北卡大学的科学家最近在Angew Chemie(应用化学)杂志上报道一种能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入细胞核的纳米技术。这种被称为“DNA纳米纱团”的药物输送载体需要根据CRISPR-Cas9的单导RNA(single guide RNA)序列“量身定做”,合成的单链DNA随后自组装形成能吸附CRISPR-Cas9复合物的“DNA纳米纱团”。…

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罗氏收购4.48亿首付Inflazome

罗氏收购4.48亿首付Inflazome

继两年前收购只有临床前资产的Jecure后,今天罗氏宣布以4.48亿首付加里程金收购另一家炎症组企业、英国公司Inflazome。Inflazome是炎症组领域圈地最多的企业,共有29个专利。但基本都是最早辉瑞磺酰脲CP-456773的衍生物,只是SAR做的非常详尽。Inflazome现在有一个可进入中枢药物inzomelid在一个因NLRP3激活变异引起、叫做隐热蛋白相关周期综合征(CAPS)的罕见中枢炎症和一个在心血管疾病的somalix在临床试验中。…

AD新方向:Athira IPO

AD新方向:Athira IPO 今天西雅图生物技术公司Athira 宣布募资2.04亿美元在纳斯达克上市($ATHA),这笔钱主要将用于小分子肝生长因子(HGF)通路激活剂ATH-1017 (曾用名NDX-1017)的两个AD二期临床、和一个PD患者失智的二期临床。ATHA今年6月获得8500万B轮融资,主要资产是这个ATH-1017、是从华盛顿州立大学收购的一个化合物。这个一日一次皮下注射药物已经在一个一期临床显示一点改善中枢神经活跃程度的疗效,耐受良好。…

礼来新冠抗体显示早期疗效

礼来新冠抗体显示早期疗效 今天礼来宣布其新冠病毒S-蛋白抗体LY-CoV555 在一个叫做Blaze-1的二期临床显示一定早期疗效。这个试验招募452位中轻度新冠感染者(感染时间不超过三天)…

甘那酮罕见癫痫症三期临床成功

甘那酮罕见癫痫症三期临床成功 昨天美国生物技术公司Marinus宣布其神经甾体药物甘那酮(ganaxolone)在一个叫做CDKL5缺失症(CDD)的罕见癫痫病三期临床达到试验一级终点。…

罗氏收购4.48亿首付Inflazome

罗氏收购4.48亿首付Inflazome

继两年前收购只有临床前资产的Jecure后,今天罗氏宣布以4.48亿首付加里程金收购另一家炎症组企业、英国公司Inflazome。Inflazome是炎症组领域圈地最多的企业,共有29个专利。但基本都是最早辉瑞磺酰脲CP-456773的衍生物,只是SAR做的非常详尽。Inflazome现在有一个可进入中枢药物inzomelid在一个因NLRP3激活变异引起、叫做隐热蛋白相关周期综合征(CAPS)的罕见中枢炎症和一个在心血管疾病的somalix在临床试验中。…

AD新方向:Athira IPO

AD新方向:Athira IPO 今天西雅图生物技术公司Athira 宣布募资2.04亿美元在纳斯达克上市($ATHA),这笔钱主要将用于小分子肝生长因子(HGF)通路激活剂ATH-1017 (曾用名NDX-1017)的两个AD二期临床、和一个PD患者失智的二期临床。ATHA今年6月获得8500万B轮融资,主要资产是这个ATH-1017、是从华盛顿州立大学收购的一个化合物。这个一日一次皮下注射药物已经在一个一期临床显示一点改善中枢神经活跃程度的疗效,耐受良好。…

礼来新冠抗体显示早期疗效

礼来新冠抗体显示早期疗效 今天礼来宣布其新冠病毒S-蛋白抗体LY-CoV555 在一个叫做Blaze-1的二期临床显示一定早期疗效。这个试验招募452位中轻度新冠感染者(感染时间不超过三天)…

甘那酮罕见癫痫症三期临床成功

甘那酮罕见癫痫症三期临床成功 昨天美国生物技术公司Marinus宣布其神经甾体药物甘那酮(ganaxolone)在一个叫做CDKL5缺失症(CDD)的罕见癫痫病三期临床达到试验一级终点。…

罗氏收购4.48亿首付Inflazome

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AD新方向:Athira IPO

AD新方向:Athira IPO 今天西雅图生物技术公司Athira 宣布募资2.04亿美元在纳斯达克上市($ATHA),这笔钱主要将用于小分子肝生长因子(HGF)通路激活剂ATH-1017 (曾用名NDX-1017)的两个AD二期临床、和一个PD患者失智的二期临床。ATHA今年6月获得8500万B轮融资,主要资产是这个ATH-1017、是从华盛顿州立大学收购的一个化合物。这个一日一次皮下注射药物已经在一个一期临床显示一点改善中枢神经活跃程度的疗效,耐受良好。…

礼来新冠抗体显示早期疗效

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甘那酮罕见癫痫症三期临床成功

甘那酮罕见癫痫症三期临床成功 昨天美国生物技术公司Marinus宣布其神经甾体药物甘那酮(ganaxolone)在一个叫做CDKL5缺失症(CDD)的罕见癫痫病三期临床达到试验一级终点。…

Vascepa的新专利

Vascepa的新专利

昨天美国一个法官裁定Amarin降低甘油三脂药物、纯鱼油制剂Vascepa的几个用途专利因缺少发明性所以无效…

让一部分患者先健康起来:药源回顾2019

让一部分患者先健康起来:药源回顾2019 即将过去的2019年制药界发生了不少眼花缭乱的事情,今天我们就回顾一下这一年的进展与挫折。…

AI与药物发明专利

AI与药物发明专利 这一期的《自然》杂志发表一封德国读者Lutz Heuer的来信,他说虽然患者医生都欢迎AI帮助发现更好药物,但对制药工业来说可能是个噩梦。…

猎豹重伤初愈, neratinib有望欧盟上市

猎豹重伤初愈, neratinib有望欧盟上市 今天欧盟的CHMP委员会继今年一月反对EGFR/HER2抑制剂neratinib上市后,宣布将支持这个产品上市用于HER2阳性乳腺癌患者的维持疗法,最后投票将在下个月的下一次CHMP会议上进行。这个决定令neratinib在欧洲市场起死回生,上市希望大增,也令今年今年几乎被腰斩的Puma反弹24%。…

没卸磨、先杀驴:美国限制药价新法令

没卸磨、先杀驴:美国限制药价新法令

上周五川普总统签署了4个限制药品价格的行政法令,分别为药品折扣、胰岛素/EpiPen、药品进口、和国际药价指数。药品折扣是美国比较特殊的机制,由保险公司雇佣的PBM与批发商讨价还价而成。胰岛素和EpiPen本应该有便宜仿制药,但因为各种原因价格高居不下、一直是黑典型。药品进口和国际药价指数都与美国药价高于其它发达国家有关,但不同国家药价不好比较、因为有很多复杂因素。…

FDA推迟奥贝胆酸专家组会议

FDA推迟奥贝胆酸专家组会议 今天Intercept宣布其FXR激动剂奥贝胆酸用于NASH新药上市申请的专家组会议被FDA延迟,因为FDA需要更多数据。…

老药新用的老问题

老药新用的老问题 新冠的横空出世令仓促应战的学术界和制药业被迫快速从已经上市或进入临床的老药筛选可能药物,…

城门再度失火,池鱼泰然自若

城门再度失火,池鱼泰然自若 今天WashU的科学家公布了一个叫做DIAN-TU的阿尔茨海默症二/三期临床试验顶层数据。这个试验招募490位显性遗传阿尔茨海默氏症患者(ADAD)…