“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?!

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?! 北卡州立和北卡大学的科学家最近在Angew Chemie(应用化学)杂志上报道一种能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入细胞核的纳米技术。这种被称为“DNA纳米纱团”的药物输送载体需要根据CRISPR-Cas9的单导RNA(single guide RNA)序列“量身定做”,合成的单链DNA随后自组装形成能吸附CRISPR-Cas9复合物的“DNA纳米纱团”。…

科学家首次发现重度抑郁基因序列

科学家首次发现重度抑郁基因序列 本周《自然》发表了一篇重要论文。在分析5303例汉族女性重度抑郁患者和5337名对照的DNA序列后发现两个和重度抑郁相关的基因序列。一个紧靠SIRT1,另一个是LHPP的内含子。这是科学家第一次把重度抑郁和某个基因序列可靠地联系在一起,为以后药物开发打下基础。…

小知识:肿瘤的病毒疗法

小知识:肿瘤的病毒疗法 作者:佚名 【药源按】加拿大生物制药公司Oncolytics Biotech的首席执行官Brad Thomps […]…

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从毒品到药品:大麻二酚有望上市

从毒品到药品:大麻二酚有望上市

今天英国制药公司GW Pharmaceuticals在《新英格兰医学杂志》发表了其大麻二酚(CBD)液体制剂Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫三期临床结果。患者观察4周后使用14周CBD或安慰剂,结果CBD组患者每月发表次数从12.4次降到5.9次,而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。43%的CBD组患者发病次数减半,而只有17%安慰剂组患者发病次数减半。另有5%患者使用CBD后癫痫消失,而安慰剂组没有彻底控制的病例。GW还有另一个叫做Lennox-Gastaut症(LGS)的罕见癫痫三期临床试验即将结束。GW宣布将根据这些结果申请这两个适应症在美国的上市。…

FDA专家组12:4支持Neratinib上市

FDA专家组12:4支持Neratinib上市 今天FDA专家组以12:4大比分支持Puma Biotech的EGFR/HER2双抑制剂Neratinib上市用于HER2阳性早期乳腺癌患者手术后的维持疗法。Nera在一个叫做ExteNet的三期临床中比安慰剂降低复发风险。这个试验中患者手术后使用一年赫赛汀汀后分别使用Nera和安慰剂,结果第二年Nera降低34%复发风险。跟踪5年数据显示Nera比安慰剂降低27%复发风险。但Nera有严重的腹泻副作用,95%以上患者有腹泻、40%发生至少一次3级腹泻、17%患者因此退出试验,但这个副作用可以在一定程度上用药物控制。受今天消息影响,这几年Puma股票继周一上扬40%后今天又涨了25%。…

FDA批准首个针对基因缺陷泛组织肿瘤适应症

FDA批准首个针对基因缺陷泛组织肿瘤适应症 今天FDA批准了默沙东的PD-1抗体Keytruda用于治疗所有携带修补错配缺陷(dMMR)的无法手术/转移实体瘤。这是FDA历史上第一次按照基因缺陷而不是发病组织批准抗癌药物,反映监管部门对肿瘤药物的新认识。这个批准是根据共149人参与的多个一二期临床结果,经过FDA加速审批通道。这149人中有59人是结直肠癌(CRC),其余患者分布在14种其它实体瘤。总应答率为39.6%,其中CRC为36%、其它肿瘤综合应答率为46%。绝大多数患者(135人)的dMMR是用药前测定的。…

Romo、Nera、Oza:各有各的不幸

Romo、Nera、Oza:各有各的不幸 昨天安进和合作者UCB公布了其骨质疏松药物romosozumab(Romo)一个叫做ARCH的三期临床结果。…

从毒品到药品:大麻二酚有望上市

从毒品到药品:大麻二酚有望上市

今天英国制药公司GW Pharmaceuticals在《新英格兰医学杂志》发表了其大麻二酚(CBD)液体制剂Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫三期临床结果。患者观察4周后使用14周CBD或安慰剂,结果CBD组患者每月发表次数从12.4次降到5.9次,而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。43%的CBD组患者发病次数减半,而只有17%安慰剂组患者发病次数减半。另有5%患者使用CBD后癫痫消失,而安慰剂组没有彻底控制的病例。GW还有另一个叫做Lennox-Gastaut症(LGS)的罕见癫痫三期临床试验即将结束。GW宣布将根据这些结果申请这两个适应症在美国的上市。…

FDA专家组12:4支持Neratinib上市

FDA专家组12:4支持Neratinib上市 今天FDA专家组以12:4大比分支持Puma Biotech的EGFR/HER2双抑制剂Neratinib上市用于HER2阳性早期乳腺癌患者手术后的维持疗法。Nera在一个叫做ExteNet的三期临床中比安慰剂降低复发风险。这个试验中患者手术后使用一年赫赛汀汀后分别使用Nera和安慰剂,结果第二年Nera降低34%复发风险。跟踪5年数据显示Nera比安慰剂降低27%复发风险。但Nera有严重的腹泻副作用,95%以上患者有腹泻、40%发生至少一次3级腹泻、17%患者因此退出试验,但这个副作用可以在一定程度上用药物控制。受今天消息影响,这几年Puma股票继周一上扬40%后今天又涨了25%。…

FDA批准首个针对基因缺陷泛组织肿瘤适应症

FDA批准首个针对基因缺陷泛组织肿瘤适应症 今天FDA批准了默沙东的PD-1抗体Keytruda用于治疗所有携带修补错配缺陷(dMMR)的无法手术/转移实体瘤。这是FDA历史上第一次按照基因缺陷而不是发病组织批准抗癌药物,反映监管部门对肿瘤药物的新认识。这个批准是根据共149人参与的多个一二期临床结果,经过FDA加速审批通道。这149人中有59人是结直肠癌(CRC),其余患者分布在14种其它实体瘤。总应答率为39.6%,其中CRC为36%、其它肿瘤综合应答率为46%。绝大多数患者(135人)的dMMR是用药前测定的。…

Romo、Nera、Oza:各有各的不幸

Romo、Nera、Oza:各有各的不幸 昨天安进和合作者UCB公布了其骨质疏松药物romosozumab(Romo)一个叫做ARCH的三期临床结果。…

从毒品到药品:大麻二酚有望上市

从毒品到药品:大麻二酚有望上市

今天英国制药公司GW Pharmaceuticals在《新英格兰医学杂志》发表了其大麻二酚(CBD)液体制剂Epidiolex在治疗一种叫做Dravet综合症的罕见癫痫三期临床结果。患者观察4周后使用14周CBD或安慰剂,结果CBD组患者每月发表次数从12.4次降到5.9次,而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。43%的CBD组患者发病次数减半,而只有17%安慰剂组患者发病次数减半。另有5%患者使用CBD后癫痫消失,而安慰剂组没有彻底控制的病例。GW还有另一个叫做Lennox-Gastaut症(LGS)的罕见癫痫三期临床试验即将结束。GW宣布将根据这些结果申请这两个适应症在美国的上市。…

FDA专家组12:4支持Neratinib上市

FDA专家组12:4支持Neratinib上市 今天FDA专家组以12:4大比分支持Puma Biotech的EGFR/HER2双抑制剂Neratinib上市用于HER2阳性早期乳腺癌患者手术后的维持疗法。Nera在一个叫做ExteNet的三期临床中比安慰剂降低复发风险。这个试验中患者手术后使用一年赫赛汀汀后分别使用Nera和安慰剂,结果第二年Nera降低34%复发风险。跟踪5年数据显示Nera比安慰剂降低27%复发风险。但Nera有严重的腹泻副作用,95%以上患者有腹泻、40%发生至少一次3级腹泻、17%患者因此退出试验,但这个副作用可以在一定程度上用药物控制。受今天消息影响,这几年Puma股票继周一上扬40%后今天又涨了25%。…

肿瘤干细胞抑制剂显示早期疗效,化学结构令人担忧

肿瘤干细胞抑制剂显示早期疗效,化学结构令人担忧 昨天大日本住友旗下Boston Biomedical宣布将在今年的ASCO年会上公布11个有关他们两个肿瘤干细胞抑制剂napabucasin和amcasertib的早期临床结果。…

赛诺菲牵手Exscientia开发双特异小分子药物

赛诺菲牵手Exscientia开发双特异小分子药物 今天赛诺菲宣布将出资2.5亿欧元与Exscientia合作开发双特异小分子糖尿病药物。…

张锋暂时成为CRISPR技术法定发明人

张锋暂时成为CRISPR技术法定发明人

今天美国一个专利纠纷与上诉委员会的三位法官认为Broad的CRISPR 专利没有与伯克利的类似专利抵触,这个所谓“Interference proceeding”(专利抵触程序)结果令张锋暂时成为CRISPR技术的法定发明人…

百健支付Forward Pharma 12.5亿美元专利赔偿

百健支付Forward Pharma 12.5亿美元专利赔偿 今天百健宣布将支付Forward Pharma (FWP)12.5亿美元,庭外和解了二家公司关于富马酸二甲酯(商品名Tecfidera)的专利纠纷。另外二者还有一个专利官司今年3月会有最终判决,…

PCSK9大战续集:Praluent面临撤市危机

PCSK9大战续集:Praluent面临撤市危机 昨天美国一联邦法官裁决再生元和赛诺菲需要停止销售其降脂药PCSK9抗体Praluent,因为这个药物侵犯了竞争对手安进的专利,并造成不可弥补的损失。…

吉利德可能因丙肝药物侵权创专利赔偿记录

吉利德可能因丙肝药物侵权创专利赔偿记录 昨天特拉华州的一个联邦陪审团认为吉利德的丙肝药物Sovaldi和Harvoni侵犯默沙东的专利,并要求吉利德赔偿默沙东25.4亿美元损失。吉利德认为默沙东的专利无效,但陪审团否定了这个看法。…

药情咨文:2016年最新药物、药靶统计

药情咨文:2016年最新药物、药靶统计

今天《自然药物发现》杂志发表了一个由欧洲生物信息研究所、新墨西哥大学、和英国癌症研究院合作研究结果,统计到目前为止FDA批准药物数量和这些药物的作用靶点。…

EXPEDITION3试验即将公布结果,粉状蛋白假说面临审判

EXPEDITION3试验即将公布结果,粉状蛋白假说面临审判 礼来前一阵曾宣布将在下周感恩节后公布其阿尔茨海默病(AD)药物Solanezumab(sola)第三个三期临床EXPEDITION3(Exp3)的结果。…

2016美中药源翻译比赛结果揭晓!

2016美中药源翻译比赛结果揭晓! 2016美中药源翻译比赛经过严格的初审、复审,现在向大家公布结果,并向获奖者表示热烈祝贺!…

第9届药源生物医药研讨会暨同写意论坛第48期活动

第9届药源生物医药研讨会暨同写意论坛第48期活动

时间:2016.9.21-22,地点:浙江德清莫干山芦花荡饭店,主办:美中药源,同写意新药英才俱乐部