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FDA批准首款遗传佝偻病药物

今天FDA批准了Ultragenyx(RARE)/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab

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辉瑞小分子FAP药物临床成功,RNA对手颤抖

今天辉瑞宣布其小分子药物Tafamidis在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)引起的转甲状腺素心肌症三期临床达到一级终点。

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