Home » Archives by category » 孤儿药
FDA批准首款遗传佝偻病药物

今天FDA批准了Ultragenyx(RARE)/ Kyowa Kirin合作开发的FGF23抗体burosumab

Continue reading …
辉瑞小分子FAP药物临床成功,RNA对手颤抖

今天辉瑞宣布其小分子药物Tafamidis在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)引起的转甲状腺素心肌症三期临床达到一级终点。

Continue reading …
赛诺菲、新基分别收购Bioverativ、Juno

今天早晨赛诺菲以64%溢价、116亿美元收购血友病厂家Bioverativ,而新基则以90亿美元收购了CAR-T药物厂家Juno。

Continue reading …
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位

今天生物技术公司Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病(SCD)药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位,这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。

Continue reading …
最后一个CETPi退场,第一个基因疗法登台

昨天默沙东在其CETPi抑制剂Anacetrapib在30000多人三期临床达到一级终点的情况下宣布将放弃这个药物的上市申请,

Continue reading …
反应停二世?氟苯丙胺Dravet氏症显示疗效

今天Zogenix宣布其低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在一个Dravet氏症三期临床达到一级终点。

Continue reading …
Page 1 of 41234