摇摇晃晃的2022终于成为历史,在新冠肆虐、生物制药下行周期的双重压力下制药工业经历了不平凡的一年。
2023年1月2日Read More

今天美国FDA外部专家以7:2的较大优势支持Amylyx公司的ALS(治疗肌萎缩侧索硬化,渐冻症)药物AMX0035(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定组分组合)的已有证据足以支持这个药物上市用于ALS治疗。AMX0035在一个二期临床试验中在标准疗法背景上比安慰剂改善2.2分ALS评分、并延长4.8个月寿命。Amylyx新分析显示如果考虑到24周后安慰剂患者也开始用药,AMX0035可能延长9.7个月寿命。
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今天FDA批准了蓝鸟的体外基因改造细胞疗法Zynteglo (通用名beti-cel)用于需要输血的成人和儿童地中海贫血症患者的治疗
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今天美国生物技术公司Intellia与合作者再生元公布了ATTR基因编辑疗法NTLA-2001 的第二个临床试验结果,共9位患者接受了一次输入。
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今天是2022年JPM年会的第一天,多家大药企与开发前沿技术、主要是核酸和细胞疗法的生物技术企业达成战略合作意向。其中辉瑞以首付3亿、宗旨13.5亿美金与基因编辑企业Beam达成4年合作协议,
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今天两家尚未被收购的最大RNAi企业分别传出被大药厂收购消息。先是诺和诺德宣布将以每股38.25美元总值33亿美元收购Dicerana、创今年溢价最高收购(比昨天收盘溢价80%),当然这与DRNA最近一年股票低迷有关。
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今天Flagship宣布经过几年孵化将出资5000万美元支持首家tRNA平台公司Alltrna。
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今天ASO厂家Ionis公布了其肝靶向生长素受体(GHR)反译核酸药物Cemdelirsen(IONIS-GHR-L)的一个肢端肥大症二期临床结果。
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今天百健和Ionis在ANA年会上公布了二者合作开发的ALS药物Tofersen一个三期临床的顶层分析结果。
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今天Biopharmadive有一篇Ben Fidler的文章讨论福泰面临的困境。福泰是最老、最大的生物技术公司之一,
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今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停
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Marinus Pharmaceuticals昨天宣布其GAGA受体别构调控剂加奈索酮在一个结节性硬化症(TSC)比用药前基线降低癫痫发作频率。
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周末刷屏的Intellia凭借6位ATTR患者的生物标记数据今天股票暴涨50%,NTLA趁热打铁募资4亿美元。NTLA-2001 是一个导向RNA(gRNA)和一段表达cas9和ATTR的mRNA,使用在肝脏蓄积的LNP脂质体纳米技术递送。
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继上个月BIIB112 (cotoretigene toliparvovec) 在一个X-链接视网膜色素变性(XLRP)一二期临床失败后,
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昨天福泰的抗胰蛋白酶缺乏症(AAT缺乏症)小分子药物VX-864虽然在一个二期临床达到一级终点
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今天由哥伦比亚大学Henry Colecraft教授创建的生物技术企业Stablix宣布获得6300万美元A轮融资。
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罗氏在正在召开的ACC年会上公布了其原发性肺纤维化(IPF)药物Esbriet在一个叫做Pirouette的二期临床结果。
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今天基因疗法公司Adverum宣布一位使用其高剂量VEGF基因疗法ADVM-022的患者发生严重不良反应、用药眼失明。
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今天FDA宣布受理Reata的Nrf2激活剂巴多索隆用于亚伯氏症(又称遗传性肾炎)造成的慢性肾病,
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今天Aptose Bioscience 宣布其多激酶抑制剂Luxeptinib (曾用名CG-806)在一个急性骨髓性白血病(AML)的早期临床产生一例完全应答。
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