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最后一个CETPi退场,第一个基因疗法登台

昨天默沙东在其CETPi抑制剂Anacetrapib在30000多人三期临床达到一级终点的情况下宣布将放弃这个药物的上市申请,

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反应停二世?氟苯丙胺Dravet氏症显示疗效

今天Zogenix宣布其低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在一个Dravet氏症三期临床达到一级终点。

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FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat

今天美国生物技术公司Amicus宣布FDA在去年拒绝受理其罕见病Fabry氏症药物migalastat申请后少见地改变立场,准备接受migalastat的上市申请。

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Ionis药物三期临床达到一级终点,Alnylam股票上扬16%

今天Ionis宣布其家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)反译核酸药物 Inotersen(曾用名IONIS-TTRRx)在一个叫做NEURO-TTR 的三期临床试验中达到一级、二级终点。

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