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“冷静”试验后的冒进

Marinus Pharmaceuticals昨天宣布其GAGA受体别构调控剂加奈索酮在一个结节性硬化症(TSC)比用药前基线降低癫痫发作频率。

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NTLA暴涨50%、募资四亿

周末刷屏的Intellia凭借6位ATTR患者的生物标记数据今天股票暴涨50%,NTLA趁热打铁募资4亿美元。NTLA-2001 是一个导向RNA(gRNA)和一段表达cas9和ATTR的mRNA,使用在肝脏蓄积的LNP脂质体纳米技术递送。

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稳定蛋白技术开始产业化征途:Stablix获A轮融资

今天由哥伦比亚大学Henry Colecraft教授创建的生物技术企业Stablix宣布获得6300万美元A轮融资。

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扫地僧Esbriet二期临床显示HFpEF疗效

罗氏在正在召开的ACC年会上公布了其原发性肺纤维化(IPF)药物Esbriet在一个叫做Pirouette的二期临床结果。

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RCT害死药:SRP9001失败

昨天美国生物技术公司Sarepta公布其DMD基因疗法SRP9001在一个叫做Study 102对照临床的第一部分结果。

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