Home » Archives by category » 孤儿药
FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat

今天美国生物技术公司Amicus宣布FDA在去年拒绝受理其罕见病Fabry氏症药物migalastat申请后少见地改变立场,准备接受migalastat的上市申请。

Continue reading …
Ionis药物三期临床达到一级终点,Alnylam股票上扬16%

今天Ionis宣布其家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)反译核酸药物 Inotersen(曾用名IONIS-TTRRx)在一个叫做NEURO-TTR 的三期临床试验中达到一级、二级终点。

Continue reading …
Page 1 of 3123