要闻点评2013-2-15 FDA准备加速突破性药物的审批步伐，生物仿制药需要再研究研究

2013年2月16日 | Filed under: 要闻点评,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

【新闻事件】：FDA本周宣布将加速突破性药物的审批步伐，有些产品可能只做一个临床实验即可得到上市批准，当然上市后厂家需对这类药物进行更详细的研究。另一方面，FDA对生物仿制药的态度依然不明朗，正在和生物仿制药厂家根据每个产品特点商讨审批途径。

【药源解析】：最近FDA的这个新政策是鼓励创新，引导医药资本向缺少有效药物，但威胁较大疾病倾斜的总方针的又一具体措施。如果较小的临床实验即可观测到的疗效有两种可能。一是这个药物疗效非常明显，几乎在所有适用患者都有效，二是实验设计不合理，观测到假阳性疗效。这个政策出发点是好的，但执行起来有不少潜在问题。最大的问题是假阳性。很多疗效很好的小型临床实验结果无法在大型三期临床实验重复。我估计除了疾病本身的严重性外，对疾病机理的全面理解和临床实验的机理生物标记是必要条件之一。

FDA对生物仿制药的态度则进一步反映目前其对控制药价的漠不关心。现在FDA的职责是不要误伤安全有效的好药，也不能允许危险大于疗效的劣质产品上市，至于患者需要花多少钱买药，或你的产品在市场上有多大竞争力则不在其职责范围内。但未来的趋势是和同类产品，而非安慰剂，的比较越来越成为衡量新药好坏的标准。2014年后，美国新的全面医保将开始实施，届时政府将同时决定哪些产品上市和花多少钱买那类产品，几乎可以肯定没有区分的me-too产品将难以上市，而生物仿制药则会在最大程度上得到FDA的包容。

【未来影响】：这个政策如何实行尚未可知，但可以预测向糖尿病这样已有十几类药物的疾病不大可能会有这样的机会。机会最大的疾病是机理清楚，单一，而尚无任何有效药物的罕见病。这个政策对于资金缺乏的中小公司尤其重要，因为现在的三期临床即使是罕见病对小公司来说也无法承受。有志于在美国上市产品的公司应该仔细研究一下这个法规并对自己产品的开发路径进行适当调整。如果选择正确的项目，15年，10亿美元将被3年，1亿美元代替。中国创制药物登陆美国市场可能不需要等到2025年。