招募合适患者是新药开发的瓶颈

作者：土八路

记得十多年前有这么个说法，来钱最快的有两个行业，一是抢银行二是做药。十年过去了，现在很多人对研发新药的看法刚好和过去相反，“做药就等于把钱打水漂”。显然这两个极端的说法都不靠谱，但有一点是肯定的，就是新药研发花钱多，多到绝大多数人无法承受，而且周期长，甚至长过10年。

新药研发实际上指两个部分：“研”是指从确定靶点到拿到候选新药，而“发”指候选药的临床实验，并达到药监机构（FDA，SFDA等）关于药效和安全性的要求。所有的新药都需要经过临床试验，这是药品上市的必要前提。和“研”相比，临床实验通常需要更多的时间，其中大部分时间消耗在招募合适的患者上。美国塔夫茨大学新药开发中心根据全球在16000个临床实验中心的150个临床实验做了一个统计，其中关键的几条如下：（一）全球有48%的临床实验中心不能按时招募到需要的患者，从而导致实验的延期，有的甚至拖到原来预计的两倍以上；（二）有11%的实验中心甚至招募不到一个合乎要求的病人；（三）37%的实验中心无法成功招募足够的合乎条件的患者；（四）39%和13%的临床实验中心能招募到足够或多余的合格病人；（五）成功招募患者的比例和地区相关，其中西欧最好，东欧其次，亚洲据三，最差的要数北美和拉丁美洲；（六）临床实验注册的患者只有半数能完成实验内容，适应症不同，完成实验的患者比例也不同。这里的合格患者是指病人的基因、病理特征符合实验设计的患者。现代新药研发，尤其是最近几年更注重个体、基因的差异，强调个体化治疗，以便是有效地提高实验的成功率或药效。

招募患者的不足有多重原因。主要原因包括招募的方法已经显得老旧，比如有近百分之九十的制药公司或外包公司依然采用传统方法招募，象通过医生介绍、媒体广告等等。只有百分之十四的实验采用Facebook、Twitter、Youtube、电子医务记录。当然在某些地区还存在一些误区，仍有一部分人认为参加临床实验是“做小白鼠”，比如说，国内大部分患者仍然对临床试验望而却步。不少晚期肿瘤患者，尽管疾病早已耗尽了家财，但宁愿等死，也不肯参加可以获得免费治疗的临床试验。其实这是个天大的误会，新药的临床试验是严谨的，临床试验均是在人体医学研究伦理准则《世界医学大会赫尔辛基宣言》指导下，按照我国药品食品监督管理局颁布的《药物临床实验质量管理规范》的要求下进行的。根据该《规范》，研究中必须保证受试者的权益并保障其安全。同时，这些临床试验是在我国卫生政府机构密切监督下进行的。我国对新药的临床试用有严格的审查和资格要求。新药要经国家药品食品监督管理局的审查批准，在指定的医院（药物临床试验机构）中进行。在临床应用前还要经过所在医院的伦理委员会审核批准。对参加新药临床试验的医护人员、医疗设备、条件及生产药品的厂家都有严格的职责要求，并有监督、核查人员。

另外，一个新药在临床应用前先经过一系列临床前研究，评价药物的初步疗效和毒性。因此，应用新药是在不损害病人利益而又可能给病人带来好处的前提下进行的，而且在应用新药前，医生要向病人说明所用新药的可能疗效及不良反应，处理措施，获得病人的书面同意。临床试验必须在可控范围内，并有专门的医护团队密切关注病人的情况。所有临床试验的最高准则是“病人的利益高于科学、医学利益以及社会利益”。

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