理性、专攻和创新是新药研发成功的关键

作者：吕顺

Nature Reviews Drug Discovery最近发表文章“does size matter in R&D productivity? if not ,what does?”在这篇文章中，波士顿咨询公司（The Boston Consulting Group）统计分析了2002至2012十数年间有完整临床数据的842个药物分子，这些化合物最后上市的有205个，在后期临床失败的有637个，由419家不同大小的公司开发。波士顿咨询公司从标靶、成药特征、研发公司大小等18个标准考核促使药物开发成功的影响因素。得出的结论是药物开发的成功率或者说产出率和研发公司的大小以及适应症没有相关性。以上波士顿咨询公司的统计结果很难被大多数从事新药研发的人员所接受。人们通常认为小的制药公司内耗小、效率高，和大的制药集团相比新药研发的产出率更大，中枢神经药物开发的难度也高于其它领域。但是印象通常不能代替统计。

从上图可以看出，制药公司的“单位研发投入”的学术成就（包括发表论文数、专利数和论文引用率）以及“新药开发的成熟度”和新药开发的成功率相关。

新药研发是一个极为复杂的系统工程。以上波士顿咨询公司的统计从某种角度上说有点“瞎子摸象”，在众多影响因子中选择性地衡量部分因素得到的结果未必真正反映了新药研发活动的实质，而且评价因素的尺度也不一定客观，对研发人员来说只能作为参考。文章还陈述，进一步考察、回顾众多失败的研发案例发现，部分开发的失败是可以避免的，也就是说，在特定时间、地点，因着特定的原因，管理者作出过通常不是学术问题的错误决定。

笔者同意，绝大多数的研发公司对实验正面结果的决策是不容置疑的，而对负面数据的解读很有可能是冰火两重天。或者因为晋升，或者因为其它原因有时还会出现对数据的“严刑拷打”。所以在新药研发活动中想要走向成功必须要“求实”，而不是追求“研发进度”，以避免不必要的研发失败。反过来，一个公司无论大小，造成部分的管理和研发人员追求“进度”的误区还是最高管理层的失误，其中包括奖惩制度等组织体系，“求实”、“理性”才是提高研发产出更有效的因素。单从这个角度上讲，中小公司的文化更具优势。

除此之外，分子生物学的发展催生了史上最大药物利普陀的发现，重组DNA技术早就了今天最大药物修美乐，如果说目前新药研发活动的平均水平是投资和回报持平的话，那么在某一领域拥有独特的研发技术就在天平的一端加了砝码，明显提高了成功的希望，这也是许多中小公司能够胜出的又一原因。

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