Amicus和葛兰素终止治疗Fabry病药物Amigal的合作

作者：路人丙

【新闻事件】：今天Amicus和葛兰素治疗宣布终止治疗Fabry病的口服药物Amigal (migalastat)的合作。Amicus将完全负责开发、上市这个产品，但GSK可能会得到销售提成。GSK将在这个产品继续投入300万美元。

【药源解析】：去年12月Amigal 在第一个三期临床实验中未能统计性显著改善该实验的一级终点，导致Amicus股票被拦腰斩断，损失惨重。GSK和Amicus的这个合作中Amicus原来最多可达2.3亿美元。GSK已支付Amicus了7800万美元，获得Amigal美国以外的经营权。这两个公司还在进行另外一个使用这个药物的三期临床实验，比较Amigal和目前标准疗法（酶替换疗法）的优劣。这个实验将在2014年揭晓。今天GSK的退出显然显示对这个产品前景的悲观态度。

Fabry病是一罕见的遗传疾病，由于一种叫alpha-Gal A酶的缺失导致其底物如GL-3在组织，尤其是肾脏的蓄积。这些底物的蓄积可导致疼痛，肾衰竭，和心血管事件。估计全球有5000-10000病人，但有人怀疑很多患者尚未被正确诊断，所以潜在市场可能大于上面估计。GSK最近积极向罕见病领域进军，但频频受阻。在和Amicus的合作中断之前，GSK和Prosensa合作开发的另一孤儿药，杜氏肌营养不良症药物drisapersen，也在三期临床中失败。这些失败虽然和darapladib的重挫比在经济上不足挂齿，但也显示罕见病领域的研发也有它自己复杂的地方。

近年来由于重磅药物模式越来越受到质疑，孤儿药成了大药厂逃避的方向。随着罕见病领域研发的迅速扩张，象drisapersen和migalastat这样的失败也越来越多。孤儿药能否支撑整个制药工业？罕见病是否真的比常见病更容易征服？重磅药物模式是否还有改进空间（如个体化治疗）？如何推动机理复杂的大众疾病如肥胖，心衰，阿尔茨海默症的药物治疗？这些问题在每个成功和失败的案例之后都会有崭新的答案。我认为10年以后，我们对孤儿药研发的看法会和今天有巨大的区别。

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