什么是转化医学?

作者：路人丙

首先一点背景介绍。直到最近十几二十年，药物基础研究和应用研究的合作不算多。基础科学在发现新知识，应用科学在寻找新产品。在医药领域，80年代前二者不具备合作的条件，基础研究的成果和药物研发相差太远。工业界用整体动物筛选、优化药物，教授们还在整理生物、生理、病理的基本知识。70年代开始的分子生物学开始融合这两个阵营，James Black成功用H2受体优化一系列化合物找到史上第一个重磅药物甲氰咪呱。尤其是2002年人类基因组之后很多生物学基础研究都和疾病有直接关联。所以学术界积累了大量对新药研发有用的医学知识，但遗憾的是一般来说基础科学家对应用科学并不太感兴趣，大学也缺乏把新知识转化成新产品的其它必要技术支持。

另一方面，过去20-30年临床医生由于各种原因却渐渐远离了系统的病人为中心临床研究。早期临床医生的仔细观察发现了很多重要的药物，但是由于临床医生可支配的时间越来越少，临床研究在体系中的回报不断下降，导致这种发现也随之减少。临床中的发现和基础研究的知识也缺乏可沟通性。

转化医学在这两个背景下应运而生。转化医学最早出自哪我也没有仔细考证，但最重要的事件是NIH主管Elias A. Zerhouni（现在赛诺菲的研发总监）写的两篇文章。一篇在2003年发表在科学杂志题为“The NIH Roadmap”，另一篇在2005年发表在NEJM叫“Translational and Clinical Science — Time for a New Vision”。他提出转化医学的三个侧面。一是研究生命复杂过程的新技术，二是促进不同科学分支的合作交流，三是加强病人为中心的临床学术研究。目的是把基础研究知识转化成治疗手段，把临床研究知识变成临床标准和医疗政策。核心是把基础研究的基因组、蛋白组、影像技术等新进展和人类疾病的特征包括生物标记更好地联系起来。具体手段涵盖很大范围，本人曾参与其分子探针的评审工作，到今天才知道这也是转化医学的一部分。其它我熟悉的包括供高校生物学家筛选的30几万化合物库的建立（多是美国的合成小组提供，可以不必依赖药厂的化合物较快看到新靶点的功能）和前年成立的NCATS（包括筛选制药工业放弃的在研化合物）。

所以转化医学并不是一门单一学问或技术，其源头是NIH在促进知识流通和转化的理念下的一个资助模式。NIH是世界最大的科研基金会，所以有能力左右科学的方向和组织大量不同学科实现一个宏大目标。在我看来，转化医学是NIH利用科研基金杠杆，培训科研人员、引导科研走向、促进知识沟通的一个计划。目的是保证与人类疾病有关的新知识在整个系统中能双向通畅流动，不同学科之间的知识、技术可交流、合作，避免出现知识转化短板，以及有用的发现能得到快速开发。如果你做的工作在这个庞大资助体系的范围内，你就可以贴上转化医学的标签，但这和转化医学概念提出之前的研究没有本质区别，真正重要的是NIH这个整体规划。所以我个人认为转化医学研究是指所有能促进医学相关知识转化成新产品的研究活动，其重要性在于把不同领域的研究放在一个实用的共同框架下。

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