NIH和药厂合作，加速治疗阿尔茨海默等疾病药物的开发

作者：吕顺

【新闻背景】2014年2月4日，美国国立卫生研究院（NIH）宣布和百时美施贵宝、强生、葛兰素史克、赛诺菲、武田、艾伯维、Biogen Idec、礼来、默克和辉瑞等10个制药公司以及一些公益性组织合作，成立“加速新药研发联盟”（Accelerating Medicines Partnership，AMP），在今后的5年内共投资2亿3千万美元，探索阿尔茨海默氏病、II型糖尿病、类风湿性关节炎和狼疮等疾病的发病机理，寻找治疗这些疾病的有效靶点和生物标记物。按照协议，结盟的会员除分担相应经济负担以外，还为AMP提供必要的实验人员、共享相关临床实验的信息和样本等。

【药源解析】众所周知，从早期研发到批准上市，开发一个新药平均需要花费十多年并耗资数十亿美元，而且失败率超过百分之九十五。本站路人丙最近讨论过，是已知机理还是未知机理的新药研发成功率较高？虽然最终没有给出一个肯定的答案，但很多人同意开发治疗象阿尔茨海默氏病那样复杂疾病，而且对机理又了解甚少的药物成功率会更低。这也是很多药厂纷纷退出这些新药开发领域的原因。

笔者以为，制药工业还处在新药研发技术的积累阶段，在新一轮革命性的变革到来之前依然会遇到许多这样那样的挑战，暂时躲避危机的一个方法就是分担风险。“加速新药研发联盟”（AMP）的成立就是众多药厂分担风险的又一个途径。阿尔茨海默氏病是最复杂的疾病之一，到目前为止也没有发现真正成熟且公认的发病机制。据说已经做过超过一千个临床实验，遗憾的是还没有发现真正有效的治疗药物。另外虽然人类对II型糖尿病、类风湿性关节炎、狼疮等疾病的发病机理有一定了解，但随着FDA审批门槛的提高，开发这些疾病的药物也越来越难，相应地风险也越来越高。风险共享将是短期内药厂降低这类疾病药物开发的首选。当然，也有包括安进、罗氏等不愿结盟的药厂。

“加速新药研发联盟”（AMP）的主要目的是研究这些疾病的发病机制，并且根据机理寻找治疗这些疾病的有效靶点和生物标记物，从而降低开发这类药物的平均风险。受益于这些研究结果，药厂将根据发病机理找到精确判断疾病的进展的方法，开发不同的药物分子，并评价这些药物分子治疗这些疾病的临床效果。

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