成本效益比和新药开发

2014年3月31日 | Filed under: 制药工业,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：吕顺

【新闻背景】2014年3月26日，美国临床肿瘤学会（ASCO）的首席医疗官Richard Schilsky在BioCentury的电视节目中表明，鉴于药品的价格与临床治疗的价值经常是脱节的，ASCO作为一个专业学会，计划建立抗肿瘤药的成本效益比计分系统，不仅评价这些上市药品的疗效和安全性，也考虑这些药品是否物有所值。在一定程度上抑制持续上升的抗癌药价格。

【药源解析】无论药厂如何对公众表白，新药研发的主要驱动力还是经济回报。一方面，开发一个新药越来越难，成本也越来越高。再加上专利悬崖带来的压力，药厂必须把大多数临床实验失败的成本加到少数成功上市的药品价格之上，直接导致药品价格的直线上升。另一方面，持续攀高的药价不仅超过部分患者的支付能力，更造成了社会负担，公众对高药价愤怒的声音越来越响。这样，新药开发不仅要考虑临床的疗效和安全性，也必须把药品的价格控制在一个合理范围之内，使这些药品物有所值。

著名投资人Warren Buffet有一句名言：“Price is what you pay. Value is what you get。”但是药品是一种特殊商品，一般消费者无法准确地判断其临床价值，而且要在统计学意义上从临床疗效和副作用、生物等效性、使用的便捷性等多方面统筹衡量。再加上药品与人的生命健康相关，其伦理成本也非常高，很难给出一个直接的成本效益比计算公式。所以，每个国家都建立不同的监管模式，试图既保障药厂的正常运营，也把药品价格控制在相对合理的范围之内。

在英国，国家卫生和临床质量管理研究所（NICE）为享受国民卫生服务（NHS）的患者设定每存活一个生命质量年需要的花费以计算药物的成本效益比，直接把部分昂贵的抗癌药从国民卫生服务列表中剔除，只有在厂商提供某种形式的价格削减前提下才会改变。比如NICE计算治疗晚期肝癌的可接受的收费大约30，000英镑/年，这样，拜耳和Onyx制药公司联合开发的多吉美（通用名：索拉非尼）尽管能延长不宜手术治疗的晚期肝癌患者三个月的生命，但是其52，000英镑/年的收费标准不符合NICE的成本效益比，所以要么降价，要么无法享受国民卫生服务。

在美国，虽然联邦政府不制定一个统一的新药定价系统，但专业团体的呼声对新药价格的压力越来越受到重视。比如赛诺菲的结肠癌药Zaltrap在美国上市时，受到来自Memorial Sloan-Kettering癌症中心一些医师的强烈抵制，这些医生认为Zaltrap并不比几个便宜的老药显示更好的疗效，拒绝使用该药并成功促使厂家降价百分之五十。去年底美国FDA批准的全口服抗丙肝新药Sovaldi（通用名：sofosbuvir）片剂虽然对丙肝的治愈率高达90%，而且对干扰素治疗产生耐药性而失败的丙肝病人亦同样有效，但定价也贵的离谱，每瓶28片400毫克Sovaldi售价2.8万美元，大多数患者需服用3瓶来完成整个疗程，总费用高达8.4万美元。虽然Sovaldi在英国和德国的定价稍低，整个疗程的费用分别为5.7万美元和6.6万美元，笔者依然怀疑尤其在发展中国家，到底有多少丙肝患者能付得起如此高昂的药价？在美国，虽然保险公司同意支付，但相应地保险费用一定会水涨船高，最终这个天价药的成本无疑转嫁到消费者身上。据说加州政府为此将多支付高达1000亿美元的保险补贴，可能拖垮整个政府。3月20日，南加州共和党众议员瓦克斯曼、新泽西民主党众议员帕隆和科罗拉多州共和党众议员迪杰特联合致信给生产厂商吉利德，要求解释如此高价药物的依据。在赞誉厂家开发新药的同时，这些议员也指出，“如果患者无法支付昂贵的收费，再好的药物对患者来说也无济于事。”

离谱的高药价在抗癌领域尤其严重，大多数新药整个疗程对每个患者的收费在10万美元以上。由于抗癌药日趋紧张的价格矛盾，ASCO决定对抗肿瘤药建立一种成本效益比计分系统，评价这些抗癌药是否物有所值，为消费者提供第三方的指导意见。从而说明，尽管美国FDA是否批准一个新药完全不受价格因素的影响，但真正支付高额药价的是医保和保险公司，他们一定会制定一些苛刻的条件来限制药价，所以将来的新药开发厂商必须更重视新药开发的成本效益比。