2013年世界10大畅销药:生物大分子药物撑起大半壁江山

作者：路人丙

【新闻事件】：今天FiercePharma公布了2013年世界10大畅销药，名单如下：
1. Humira、 2. Enbrel、3. Remicade、4. Advair/Seretide、5. Lantus、6. Rituxan/MabThera、7. Avastin、8. Herceptin、9. Crestor、10. Abilify。这十个药物2013年每个至少卖了55亿美元，总共卖了763亿美元。其中排名第一的Humira全球销售额高达112亿美元。

【药源解析】:除了这10个产品个个都是超重磅药物之外，最引人注目的是生物大分子药物所占比例（7个）。这令人立即联想到生物大分子药物可能比小分子药物更容易成为超级药物。今年Nature Biotechnology有一篇非常详尽的分析研究800多家制药公司的研发成功率，发现生物大分子药物从一期临床开始到上市的成功率是小分子药物的2倍。这两个数据似乎表明小分子药物已经江郎才尽，生物大分子药物的时代已经来临。

但事情比这个要复杂。生物大分子药物的风光有几个因素，但核心因素是制药工业从传统的大众常见慢性病向专科病病转移。经过多年的努力，很多常见慢性病已经有了一些较好的药物，加上现在支付部门对新药附加价值的苛刻要求，所以很多me-better药物市场表现不好。另外常见病通常机理复杂多样，动物模型不可靠，所以研发困难。临床实验通常需要大样本、长时间，耗时耗力。这导致整个制药工业从这个领域全面撤退。专科病的研发历史较短，所以有效药物少。这些病机理相对简单，可以容忍注射用药。这也是大分子药物得以生存的一个关键原因。即使癌症，口服药物还是使用更方便（多数时候，危重病人另说）。之所以专科病中大分子药物多是因为病人可以接受，而不是患者更喜欢注射剂。

所以2013年的重磅药物中大分子药物所占比例很大是因为小分子药物已经风光过了，现在制药工业的重点本来就不在小分子药物上。当然一个重要因素是这些专科病药物的价格可以远高于大众病药物。大分子药物成功率高是因为已有药物较少，所以容易显示附加价值。不少大分子新药是因为没有任何可用药物所以有条件上市，另外因为可以注射所以靶点选择较多。至于有人认为大分子药物选择性高所以副作用小我认为是个非常次要的因素，因为选择性高也排除了多靶点药物的可能。

生物大分子和小分子药物有本质上的区别，但哪类更有价值决定于当时市场和技术的情况，并非这个一定好、那个一定差。如果现在的专科病逐渐积累了一些有效药物，或常见病的动物模型有了突破性发现，或靶点确诊有了重要进展，二者位置颠倒是非常可能的。毕竟常见病的人群很大，用药时间也长得多。

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