癌症免疫哨卡抑制剂的开发成本

2014年5月30日 | Filed under: 抗肿瘤药,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：吕顺

自两年前百时美施贵宝在ASCO上报道了其免疫哨卡抑制剂nivolumab的惊人疗效以来，癌症的免疫研究如火如荼。2013年癌症的免疫疗法被科学杂志评为本年度最大的科学突破。自今天开始的2014年ASCO上将有超过70个报告披露多个药厂癌症免疫开发项目的进展。主要选手包括默克、百时美施贵宝、罗氏和阿斯利康，竞争据称高达350亿美元的市场。根据clinicaltrials.gov网站，目前共有78个临床实验共注册了19000名患者，评价这些药物的单药或联合用药的疗效和安全性。当然没有免费的午餐，这些实验将花费这些公司高达13亿美元的开发预算。下表是这些临床开发的大概成本。

表1：主要制药公司癌症免疫哨卡抑制剂的临床开发成本

药厂	临床实验总数	临床实验患者总数	临床实验开支（亿美元）			临床实验开支总额（亿美元）	患者人均开支（万美元）
药厂	临床实验总数	临床实验患者总数	I期临床	II期临床	III期临床	临床实验开支总额（亿美元）	患者人均开支（万美元）
百时美施贵宝	35	8517	0.8	0.86	4.83	6.49	7.62
默克	20	5434	0.95	0.45	1.87	3.27	6.02
罗氏	11	2658	0.2	0.84	0.85	1.89	7.11
阿斯利康	12	2398	0.43	0.15	0.88	1.45	6.05

数据来源：彭博社、Halloran咨询、美国卫生研究院（NIH）

众所周知，在新药研发活动中临床开发部分成本最高，通常早期的临床实验平均每位患者花费大约2.5万至4万美元，中期实验大约在6-8万之间，晚期实验的成本有时高达每位患者花费10万美元。因为要在这场激烈的竞赛中胜出，争夺免疫哨卡抑制剂的首创地位，多个药厂甚至采用非传统的开发模式。比如默克最初在2011年预计招募仅几十人的一个一期临床，持续地增加患者人数和适应症范围，最终成为能向FDA注册申报的含有1300病例的大实验。当然代价就是上亿美元的开发预算。

到目前为止，虽然免疫疗法的应答率并不是很高，通常少于50%。但免疫哨卡抑制剂的应答时间持久且不会产生耐药性，预计将持续受到投资者的热捧。这几天随着ASCO会议的进行，相信会有更多免疫哨卡抑制剂振奋人心的消息披露。