美国科罗拉多州通过尝试权（Right To Try）法案

2014年6月11日 | Filed under: 要闻点评,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

【新闻事件】：最近美国科罗拉多州州长John Hickenlooper签署了所谓尝试权法案，允许生命垂危患者在所有已有药物无效时可以使用已完成I期实验但尚未上市的新药。这与FDA的同情使用有类似之处，但允许研发企业按成本价收费。美国其它几个州也准备实施类似法规。

【药源解析】: 这是一起典型的外行法规。立法者的初衷可能是给绝症患者抓住一根救命稻草的机会，但在实际运行中更多情况是这些患者将更快、更痛苦地死去。原因很简单，平均>70%通过一期临床的药物最后不能用于治疗任何疾病。如果真可以作为最后希望，这些药物应该是新机理药物所以失败率更高（因为如果是me-too应该与已经上市药物无本质区别，没必要当救命稻草了）。这30%还是指最后能治疗任何疾病药物的成功率。很多时候新机理药物要做多个二期临床找到合适的适应症，而即使能上市的药物也会有很多适应症失败，所以在一期临床时就假设药物利大于弊给适应症未知病人使用是非常不负责的。立法者可能以为现在多数通过一期临床的药物最后都能上市，二期、三期只是个过场而已，这显然与新药研发的残酷现实根本不搭杠。多数消费者对新药研发的复杂和低成功率也没有概念，甚至有人会认为新药或多或少都有点作用，即使没用也死马当活马医了。殊不知一期临床药物有害的几率远远大于有效的几率，最后轻者增加痛苦，严重的可以加快死亡。

这个法律容易被不法商人（OK，在科罗拉多合法）利用获取不道德利润因为法律允许厂家收一定费用，有人可能在健康自愿者做个一期临床而无限推广到各种垂危病人，而这些晚期病人的耐受能力会远远低于健康志愿者所以受到伤害的可能性更大。通过这个法案使用药物的病人必然会产生很多误传而不是科学数据，引起更多病人根据个例、甚至是以讹传讹利用这个法律乱用药物。当然某些厂家也可能利用这个机会谋取不义之财，那我们真又回到FDA之前的假药时代了。

本人作为坚定的自由市场主义者在绝大多数情况下支持消费者的自由选择权利，但药品实在是个特例。普通消费者对药品的理解无法保证他们能做出正确的判断，尤其在生命受到威胁的时候。虽然科技有了长足的进步，但临床前的复杂数据无论如何诱人现在基本还无法预测在病人、尤其是危重病人的作用。幸好美国联邦法大于州法。FDA属于联邦机构，所以如果FDA说病人不能用那你州法说啥也没用。前一阵马塞诸塞州长曾下令该州禁止使用FDA批准的止痛药Zohydro,结果被一联邦法官判为违宪。所以这个尝试权法案很难最后实施，也就是给州长拉几张选票。