会哭的孩子有奶吃：冰桶接力背后的无奈

2014年8月20日 | Filed under: 要闻点评,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

【新闻事件】：近日，在美国刮起了一股冰桶挑战的旋风，发起者希望通过这种游戏来唤起人们对肌萎缩侧索硬化症的关注。各界名流纷纷以冰水灌顶，NBA篮球明星、扎滕伯格、盖茨、巴尔默、库克相继应邀参战，目前挑战书已下到美国总统那里，只是奥巴马目前还没回应。冰桶挑战则是美国希望通过名人的影响力，让更多的人关注ALS病并为ALS协会捐款的社交公益活动，受邀参加挑战的人如果自浇冰水并上传视频，则可以点名其他三名好人继续接力，否则需要向ALS协会捐献100美元用于疾病防治。

【药源解析】: ALS病，全称叫“肌肉萎缩性侧面硬化病”，也称Lou Gehrig氏病，因为30年代美国纽约洋基棒球队著名选手Lou Gehrig死于这个病。该病的临床表现为神经细胞坏死导致肌肉萎缩最后导致呼吸衰竭。ALS的发病机理未知，而且只有10%和遗传有关，所以这个病的新药开发很难。过去10年大约只有十几个药物进入临床，基本全军覆没。走的最远的是百建艾迪的dexpramipexole，去年年初在三期临床失败。ALS是个非常严重的疾病，诊断后生存期只有2-5年。世界上有万分之0.5的人有ALS，美国有3万病人，并不是因为发病率低而是因为死亡率高。美国著名电视节目《60分钟》曾有一期介绍这个病，十分恐怖。这是连你最恨的人你都不希望得的一种病，所以大力宣传无可厚非。但这次冰桶接力却反映了有限研发资源下哪种病应该优先解决的社会大问题。

对于制药公司来说这个问题并不难，哪个疾病能挣钱优先做哪个，但问题是制药公司只是整个链条的一部分。上个世纪初，美国癌症研发一年的经费还不够买星期天一天的橄榄球票。但后来美国商人Albert Lasker（即著名的Lasker奖的创建者）告诉那些为癌症研究经费疲于奔命的组织说有一个经费无限多的地方，那就是美国国会。后来在国会的参与下成立了国立癌症研究院，现在癌症得到的经费超过按疾病负担应得的份额。马上要到的10月是美国的乳腺癌月，连NBA,NFL球衣都有粉色的标志。不是说乳腺癌是个无足轻重的疾病，但ALS同样致死，甚至更致命但经费却十分有限。

最近爆发的Ebola病毒引起很多人对制药工业的攻击，说制药工业狗眼看人低，因为非洲没钱才不去开发疫苗和药物，尽管葛兰素马上要开始Ebola疫苗的临床。事实上比ebola影响大得多的疾病有很多。现在全球有3.5亿抑郁病人和2400万精神分裂病人，每年给社会造成2.5万亿美元的损失，是当今世界第二大致残因素。然而由于开发困难，药价较低等原因大制药集团纷纷撤出这些领域。这些病人和家属同样希望研发资源能向这些领域倾斜。

这就造成了会哭的孩子有奶吃的局面。虽然药厂会选择回报最大的领域，但政府的科研经费、给予不同药物（如孤儿药）的审批优惠、研发抵税、专利补偿等政策却可以起到很大的导向作用。尤其是在全民医保国家政府对药价也有很大话语权，这对药物的研究方向起到决定性的作用。所以在现在的多媒体时代，以后向这种冰桶接力的运动还会层出不穷。