感恩节说感恩

2014年11月27日 | Filed under: 热门话题,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

过去的100多年是人类文明史上最为辉煌的时期，平均寿命翻了一番，很多致死疾病（如天花）被彻底消除，有些被控制成慢性病（如一型糖尿病、艾滋病）。1900年53%的美国人死于感染，2010年只有3%死于感染。癌症的治疗在过去40年也有了长足的改善，从几乎所有癌症都致命到有些肿瘤可以基本治愈。疫苗和新药的发明和使用是这些巨大进步的一个主要原因。今天是美国一年一度的感恩节，借这个机会咱们聊一聊新药研发过程中的关键人物，也是今天我们所有药物受益者应该感谢的人。

人均寿命的变化

首先是临床实验的参与者，包括健康志愿者和病人。和神农尝百草的神话故事不同，现实生活中的药物必须通过临床实验才能准确定义其疗效和安全性。但只要是实验就有失败的可能，否则就没有必要实验了。所以病人和志愿者在创造人类医药知识的过程中是承担很大风险的。比如前天提到的CAR-T疗法的第一个儿童病人Emily Whitehead就差点在使用CLT019后死去，在ICU里住了两个礼拜。没有这些临床实验的参与者新药就不会诞生。

其次是科学技术。过去100多年科学技术的进展可以说是翻天复地。就我熟悉的有机化学来说，100年前即使有现在的生物技术按当时的合成水平也不可能发现多少新药，那时连纯化和结构鉴定都是非常复杂耗时的事情，稍微复杂点的化合物都无法人工合成。其它学科的进展同样大大增强了我们寻找新药的能力。没有这些科学家的贡献不可能有现在庞大的新药研发机器。

第三是所有纳税人。制药工业依赖纳税人支持的基础研究。上面这些科学技术的发现很多是政府税收支持的基础研究结果，所以普通纳税人的贡献不可抹杀。

第四是投资者。资本介入新药是为逐利不假，但没有资本再好的技术也是纸上谈兵。新药研发充满风险，把技术变成产品绝非闲庭信步。优秀的投资者们以准确的判断力和胆识把科学技术以高效率变成病人可以受益的产品，而自己承担失败的所有损失，当然成功的投资也带来丰厚的回报。新药将永远是技术和资本的结合。

第五是药监部门。各国药监部门在过去的几十年里把药品的审批大大科学化，从厂家可以随便吹嘘任何功能到现在的严格循证医学，药监部门功不可没。现在的药品消费者使用无效有害药物的机会远远低于100年以前。