今天FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物Oxbryta (通用名voxeloto，曾用名GBT440) 用于12岁以上患者的治疗。

Alnylam的Givosiran（商品名Givlaari）今天被FDA批准用于一种叫做急性肝卟啉病（AHP）的超级罕见病，成为第二个在美国上市的RNAi药物。这个批准是根据一个叫做ENVISION的三期临床试验，

今天默沙东与合作伙伴拜耳宣布其心衰药物、可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Vericiguat在一个叫做VICTORIA的国际多中心三期临床试验达到由心衰住院和心血管死亡组成的复合一级终点。

今天FDA通过加速审批通道批准了百济神州的BTK抑制剂Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治疗至少失败一种疗法的套细胞淋巴瘤。这个审批是根据一个86人参与的单臂临床试验结果，Brukinsa在这个人群的应答率为84%、中值应答时间为19.5个月。

今天罗氏宣布SMA患者使用一年其小分子药物risdiplam比安慰剂显著改善2-25岁2、3型SMA患者的运动功能、并且没有发现严重药物相关副作用

今天美国卫生部向法庭提出诉讼指控吉利德科学使用其艾滋病药物Truvada和Descovy用于感染前预防（PrEP）侵犯了CDC在2015年获得的一项用途专利

今天美国生物技术公司Halozyme宣布其透明质酸酶制剂PEGPH20在一个叫做HALO-301的胰腺癌三期临床失败。这个试验在吉西他滨和ABRAXANE®背景上比较PEGPH20与安慰剂作为晚期胰腺癌一线药物对OS的影响，

今天诺华SMN1基因疗法Zolgensma的两个临床试验被FDA部分叫停。一个叫做STRONG的临床试验低剂量组已经结束、将停止招募和使用高剂量Zolgensma。