今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化（CF）三药组合的一二期临床结果，令其股票大幅上扬23%。

今天FDA批准了Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂（商品名Endari）用于控制5岁以上镰刀细胞疾病（SCD）患者症状。

今天看到一篇去年麦肯锡对肿瘤治疗现状、机会、与挑战的分析。这篇文章指出未来肿瘤治疗将有五大趋势，即更小人群、更短产品寿命、组合疗法更为普及、价值从盲目治疗到预防、精准治疗的转移、和新治疗/诊断技术的不断出现。

在日前正在举行的美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上加入Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R（-5.0对-7.5），同时也改善运动、呼吸等局部功能。

今天再生元的降脂药evinacumab获得FDA突破性药物（BTD）地位

今天泰福宣布出资1.6亿现金加9千万美元里程金收购Concert制药的氘代Kalydeco（学名CTP-656），Concert股票上扬62%，市值达到3.5亿美元。

今天FDA批准了Marathon Pharmaceutical的地夫可特（商品名Emflaza）用于5岁以上杜氏营养肌不良症（DMD）患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素，今天批准了片剂和口服液两种剂型。因为DMD是个致命儿童罕见病，Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。尽管这是一个老药，很多国家都有廉价仿制产品，但Emflaza从未在美国上市，厂家的定价为每年8万9千美元。

今天罗氏宣布其VIII号凝血因子模拟物emicizumab （ACE910）在一个关键三期临床中达到试验终点。在这个有109人参与叫做HAVEN 1的试验中，一周一次皮下注射emicizumab比标准疗法旁路凝血制剂减少流血次数，达到试验一级终点。