今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。

今天EMA批准了赛诺菲的纳米抗体药物、Cablivi(通用名caplacizumab) 用于治疗一种叫做获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的罕见病，这是也是首款aTTP药物。

今天辉瑞宣布其DMD药物、肌肉生长抑制素抗体domagrozumab (曾用名PF-06252616)因为在一个二期临床未能达到试验长得而终止该药物的开发，这个试验中该药物未能比安慰剂改善4层阶梯攀行速度。这是继周一ATTR药物Tafamidis结果欠佳后辉瑞一周之内在罕见病的第二次失利。辉瑞还有从Bamboo Therapeutics收购的微型营养肌蛋白基因疗法在一期临床中。

今天辉瑞在欧洲心脏病协会年会和NEJM同时公布了其小分子ATTR药物tafamidis的一个三期临床试验详细结果。

今天美国生物技术公司Aspyrian宣布获得日本电商 Rakuten老板 Hiroshi Mikitani 的1.5亿美元C轮资助，公司也改名为Rakuten Aspyrian 。这个公司开发一种光敏ADC，把一种叫做IRDye700DX (IR700)的染料连接到肿瘤特异抗体上，药物分布到肿瘤组织后再用近红外光照射诱导细胞凋亡。

昨天FDA把默沙东PD-1抗体Keytruda/化疗组合在一线非小细胞肺癌的批准转正，此前这个组合已经按FDA便民政策之一、加速审批政策上市。根据KN189试验结果，这个组合比化疗单方降低51%死亡或进展风险，

今天的《自然》杂志发表了一篇Scripps合成大牛Phi Baran的文章。他设计了一个巧妙的策略，把环加成反应的复杂性、碳碳偶联反应的灵活性和多样性结合在一起，

最近化学生物学大佬Stuart Schreiber发表一篇文章阐述他对未来小分子药物发现模式的展望。他认为传统的抑制蛋白功能模式太过局限，

今天Paratek宣布其改良四环素omadacycline获得FDA专家组支持上市用于急性细菌皮肤感染（17票支持、1票反对）和社区获得性肺炎（14票支持、四票反对）。

今天神秘生物技术公司Samumed宣布融资4.4亿美元，加上以前融到的2.1亿美元，这个尚无上市产品、甚至尚无晚期临床资产的生物技术公司已经估值高达120亿美元。