今天Ionis宣布其家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)反译核酸药物 Inotersen(曾用名IONIS-TTRRx)在一个叫做NEURO-TTR 的三期临床试验中达到一级、二级终点。
Continue reading …今天阿斯列康宣布其PD-L1抗体Imfinzi在一个叫做PACIFIC三期临床的中期分析结果。这个试验比较Imfinzi和安慰剂作为维持疗法对3期无法手术的非小细胞肺癌患者化疗或放疗后PFS和OS的影响。
Continue reading …:昨天FDA批准了默沙东PD-1抗体Keytruda与礼来化疗药物培美曲塞(商品名力比泰)用于非小细胞肺癌的一线治疗。在此之前Keytruda已经获得单方一线NSCLC的标签,但只能用于PD-L1表达超过50%患者。
Continue reading …今天CAR-T领跑企业Kite宣布其CAR-T疗法Axicabtagene ciloleucel(简称Axi Cel,曾用名KTE-C19)上个月在临床试验中造成一位患者因脑水肿死亡,但FDA并未叫停该药的临床试验。
Continue reading …这一期的《自然化学生物学》杂志发表了一篇英国邓迪大学Ciulli组的一项新工作。这个研究首次得到一个PROTAC化合物MZ1与降解底物BRD4和E3连接酶VHL形成的三组分复合物的晶体结构。
Continue reading …今天美国生物技术公司Zafgen公布了其减肥药、二代MetAP2抑制剂ZGN-1061的一个一期临床结果。28位肥胖患者使用四周0.2、0.6、1.8毫克ZGN-1061分别降低体重4.6、2.2、3.8磅,而11位安慰剂志愿者只降低0.5磅体重。重要的是ZGN-1061耐受性良好
Continue reading …今天葛兰素的基因疗法、ADA-SCID药物Strimvelis在上市近一年后迎来第一位使用患者,这也是继那位使用首个基因药物Glybera患者之后第二位在临床实验以外使用基因疗法的患者。Strimvelis在~20位患者参与的临床试验中无一人死亡,于去年5月在欧美上市。
Continue reading …天著名博主Bruce Booth发表长文讨论计算机辅助药物设计(CADD)过去40年在新药开发中的作用,得出结论说CADD和其它技术一样只是发现药物的一个辅助工具。
Continue reading …在日前正在举行的美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上加入Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R(-5.0对-7.5),同时也改善运动、呼吸等局部功能。
Continue reading …今天法国生物技术公司Genfit宣布其NASH药物elafibranor的三期临床RESOVLE-IT招募病人速度缓慢。早期病人招募速度尚可,但晚期病人入组进度低于预期。
Continue reading …本周的《科学》杂志发表一篇题为《化学登月计划》(A moonshot for chemistry)的文章,介绍伊利诺伊大学Martin Burke教授的一个宏伟计划。
Continue reading …今天谷歌旗下Verily宣布将与斯坦福、杜克大学合作开始一个为期四年、招募1万志愿者的健康信息搜集、跟踪试验。这个叫做基线计划(Baseline Project)试验开始时将检测志愿者的多种血液、体液、粪便的各种指标和基因信息,志愿者四年内将跟踪检测5次。
Continue reading …今天英国生物技术公司Circassia宣布其免疫疗法、多肽抗原混合物在一个治疗尘螨过敏的二期临床失败,Circassia将放弃这个技术平台而专注于从阿斯列康收购的哮喘药物开发推广。
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