尝试权法案面对现实

【新闻事件】：昨天在公布DMD基因疗法产生惊人早期疗效同时，厂家Sarepta也宣布不会按照刚刚通过的尝试权法案在产品上市前为患者提供这个药物。今天另一个致命罕见病ALS药物的研发厂家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布将为患者提供尚未批准上市的ALS细胞疗法NurOwn，但要收患者30万以上的费用。这个模式一旦普及，FDA的权威将受到威胁，而按照新药历史成功率推算患者受益机会很小。如果还需要支付大量药费，因为保险公司一般不支付这样消费，这个缺少监管的半商业市场确实问题多多。

【药源解析】：这个法案一开始就充满争议。支持一方说绝症患者没有时间等待新药的漫长开发，反对者认为新药成功率很低、任何没有上市药物收益大于伤害的几率都不大。而且要求利用这个法案的病人通常是没有任何疗法的疑难杂症，新药失败率比常见疾病药物更高。还有一部分人反对政府过度监管，说只要安全应该由市场决定患者是否愿意使用。但药物不是普通消费者能判断优劣的商品，FDA的成立和完善是建立在无数惨痛经验教训基础之上的。现在FDA批准效率很高，绝不能算是官僚机构。

现在美国已有38个州有类似法案允许病人要求使用未上市药物，FDA也有一项所谓扩大可及服务、据说99%的申请会得到批准。所以这个法案今年三月在众议院遭到259对140否决，但后来修改部分条款后通过，5月30日特朗普总统签署该法律生效。但这个法律并没有要求厂家一定满足消费者请求，所以有SRPT拒绝参与的事情。这当然有厂家自己算小账的成分，但如果有求必应象DMD这样罕见病的三期临床病人招募会受到干扰。如果可以现在用上那个基因疗法，很少有家长看到昨天那样数据还会让孩子冒险参加临床试验，因为有50%可能会分到安慰剂组，我们也就可能永远不会知道这个产品的真正疗效和安全性。

另外这个法案也没有限制厂家收费，所以有了今天Brainstorm这个故事，这是更严重的问题。根据这个法案FDA无权干涉厂家收费提供疗效不明药物，如果患者愿意花钱这又回到1962年以前的药品市场。虽然厂家推广仍然有限制，但在久病乱投医心理驱使下仍然会有人主动要求使用在研药物。因为极少有患者能真正理解新药成功率，所以总体上看患者肯定得不偿失。虽然有人如果愿意倾其所有做最后一搏情理之中，但是这里买卖双方信息和对信息理解严重不对等。即没有专家为复杂的疗效/风险平衡把关，也没有FDA作为裁判，很难形成一个规范市场。

很多政府监管是画蛇添足，但是有些监管是十分必要的。分辨这二者的区别是国会和总统的责任，遗憾的是在尝试权法案这个问题上他们都有失职之嫌。现实很复杂，一刀切全面去监管这样简单粗暴的办法虽然会得到部分选民支持，但结果可能是事与愿违、人财两空。

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