福泰收购Exonics、联手CRISPR

【新闻事件】：今天福泰宣布将以2.45亿美元首付、总额可达10亿美元收购基因编辑公司Exonics，进入DMD和DM1两种罕见肌肉系统疾病。福泰同时也与另一家基因编辑公司CRISPR达成更深度合作，福泰将支付1.75亿美元首付、总额也可达10亿美元，获得CRISPR的DMD、DM1相关知识产权。福泰将负责DMD项目的全部开发、生产、销售，DM1项目CRISPR则负责部分开发工作。福泰此前已经与CRISPR就有合作，四年前投资1亿美元合作开发囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症基因编辑疗法。

【药源解析】：基因编辑和基因疗法现在开始受到大中型药厂的重视，年初罗氏48亿收购Spark、百健收购了Nightstar。上个月FDA批准了诺华的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因疗法Zolgensma，本周欧盟有条件批准了蓝鸟的地中海贫血症药物Zynteglo。虽然Zolgensma价格高达210万美元、但多数人认为这个价格物有所值。Zynteglo估计售价在100-150万美元之间，这个水平定价令基因疗法有了一个可行的商业模式。除了这两个上市药物，贫血症、血友病、免疫缺陷疾病SCID-X1、DMD等严重疾病的基因疗法都产生非常积极结果，说明基因疗法已经过了爬坡期。这些因素吸引大中药厂开始介入。

福泰是美国早期比较著名生物技术公司之一，最早开始于基于结构药物设计平台寻找大众常见病药物。这个平台令福泰成功上市了HCV药物Incivek，当时创下第一年销售增长记录、前四个季度销售超过10亿美元。但随着Sovaldi等更优质产品的发现，Incivek迅速萎缩、上市仅两年就以1.52亿美元贱卖给合作伙伴杨森，开创了重磅药物专利未竭身先死的先例。但是后来的罕见病囊肿性纤维化系列药物挽救了福泰，CF虽然病人比丙肝少很多、但药物单价高很多。当年Kalydeco定价引起的争议不亚于今天的Zolgensma，但现在至少美国已经接受这个水平的定价、这个经历显然令福泰看到罕见病的潜力。虽然Incivek和CF系列产品服务人群不同，但都是高度创新。Incivek是首创NS3/4抑制剂，Kalydeco当年更是第一个获得FDA突破性药物地位的药物。基因编辑是现在创新程度较高的新技术，所以福泰保留了这个主旋律。

基因疗法技术的成熟和支付部门对罕见病药物的友好态度令DMD、SMA、镰刀/地中海贫血这些以前无人问津的罕见病都有多家企业参与竞争， 这让我联想起今年珠峰登顶的拥堵。登顶珠峰是很多人一生的梦想，一旦登山路线和支持设施、技术成熟到一定程度，很多以前无法承受登顶风险的登山爱好者立即加入进来。这与造就了制药工业辉煌的抗生素形成鲜明对比。尽管抗生素开发理论上更容易，但是因为没有可持续的商业模式即使有能力做的企业也没有动力参与。市场回报是原动力，技术进步是必要条件，这两个因素的合力造就了基因疗法今天的火热局面。希望这个狭窄路径上的拥堵不要造成投资者的伤亡。

★ 请关注《美中药源》微信公众号 ★