Random thoughts in a slow news day：新兴势力如何参与创新药国际竞争

2015年8月20日 | Filed under: 制药工业,新药研发,制药常识,热门话题,文献综合 | Posted by: 路人丙

中国作为一个正在崛起的超级大国必须参与高端经济的竞争，而创新药物无疑是技术含量最高的工业之一，市场总额也是最大的之一。中国人口众多，老龄化严重，对新药的刚性需求非常大。最近中国的一些药监政策变化也有把国内制药企业导向创新药的成分。越来越多的企业进入创新药领域是个宏观趋势。

但是创新药的技术困难也是众所周知的，你迫于生计去做创新药除了能让你更努力之外对你成功的机会并无太大帮助。对于那些并不十分不了解新药开发困难的人来说，平均每个新药的26亿美元研发成本可以作为入门知识。这只是现在平均发现一个新分子药物的成本，并不代表任何人花26亿都能上市一个新药，也不能保证这26亿美元成本在哪个产品都能收回来，谁来做都能挣钱。

作为基础研究薄弱、缺乏新药开发实战经验和资本使用技巧的新兴势力，中国怎么参与这个早晚得参与的竞争呢？这个问题显然超出本人的能力，但在没有什么制药新闻的暑期我也不能天天闲着，所以我就抛砖引玉了。

首先所谓研发风险较小的me-too模式多数情况下是个错误策略，研发风险降低的代价是赚钱风险的上升。这个以前讲过多次，不再赘述。

最关键问题是得选对要解决的问题，就是说现在还有unmet need并很有可能产生颠覆性药物的疾病。这个暂时倒是不缺，但你不能单打独斗。制药工业经历了近百年的发展，容易的基本做的差不多了，剩下的问题都不是单个企业可以解决的。你甚至无法和巨无霸们争食，大家都想解决的问题你怎么和施贵宝、默沙东这样的巨头抗衡呢？就是你们同一天开始PD-1抑制剂你也得比人家落后好几年啊。无论从临床资源、开发经验、到和FDA的沟通这些巨头占有绝对优势。

所以作为弱势群体竞争不应该是主要目的，合作才应该是共生的出路，至少爬坡阶段应该这样。大家都在围攻免疫疗法，PD-1你晚了可以从其它角度进攻。免疫疗法靶点竞争太激烈你可以做和免疫疗法组合更有效的改良化疗药物。做不了新分子药物可以找更适合组合疗法的老药新剂型。用美国话来说叫做if you cannot beat them，join them。用中国话说叫我很丑，可是我很温柔。

但是你想合作得有本钱，所以最好有自己独特的技术平台。最近CAR-T以及小分子I-O公司的疯狂IPO使大家认识到技术平台的重要性。当然这类技术源自顶尖基础研究，但是并不是所有应用科学问题都需要最先进的基础研究。比如你可以建立如何有效开发靶点未知项目的技术平台，这基本上是个应用科学问题。你也可以开发独特的递送系统，这样所有有递送难题的厂家都是你的合作伙伴。

现在大家一拥而上的领域5年以后可能门可罗雀，而现在无人问津的领域可能在一两个催化事件下迅速升温。如果solanezumab明年成功，围攻粉状蛋白会和现在I-O一样火热。所以预测未来几年新药研发重点是一个非常重要的工作，这样你可以笨鸟先飞。制药工业的历史表明，一两个大型产品即可催生一个跨国集团。参与的企业多了，中国早晚会出现自己的默沙东。