本年度新药审批的预测竞赛

作者：路人丙

本周《The Street》杂志的供稿人Adam Feuerstein在网上组织一个本年度新药审批的预测竞赛，下面是题目和部分药源预测：

FDA是否会同意加速审批Sarepta Therapeutics的杜兴氏肌肉营养不良（DMD）药物eteplirsen?

加速审批需满足两个条件，1，严重疾病，这一条DMD满足；2，虽然没有临床硬指标数据，但由高质量的代替生物标记临床结果。这一点eteplirsen可能不够格。一是dystrophin阳性肌纤维不是很好的生物标记，与临床改善关联较弱，二是这些临床实验的规模较小，设计不够合理。

药源预测： NO。

欧洲EMA专家组是否会支持Arena Pharmaceuticals的减肥药物Belviq?

EMA已经拒绝了疗效是Belviq 2倍的Qysmia，主要顾虑是Qysmia的心血管副作用。Belviq是5HT2C激动剂，虽说有100倍的5HT2B选择性，但5HT2B是导致Fen-Phen下市的罪魁祸首，体外100倍的选择性有多少说服力难说。Arena声称1年临床未发现心脏瓣膜损伤，但一年时间太短。加上大鼠长毒实验显示Belviq有致癌作用和其及其一般的疗效，没有更多临床实验难以通过EMA专家组。

药源预测： NO。

3月21日，FDA专家组是否会支持Titan Pharmaceuticals的戒毒药Probuphine?

Probuphine是老药布诺菲的一个长效制剂，有3个大型临床实验支持。药物成瘾是美国一大社会问题，该产品看好。

药源预测： YES。

3月27日， FDA是否会批准A.P. Pharma 的呕吐药物APF530？

和Probuphine一样，APF530也是老药新剂型，临床实验显示与已有老药比非劣性。2010年该产品曾被FDA拒绝，但没有太大硬伤，生产质量监控，避免病人误用之类，厂家应该比较容易解决的问题。

药源预测： YES。

3月28日， FDA是否会批准Biogen Idec 的多发性硬皮症药物BG-12 ？
BG-12是富马酸甲酯的马甲，如此简单的药物竟然有如此好的疗效，令人反思新药研发到底应该怎么做（比阿司匹林还简单，可怜那些分析drug-likeness的同志们了）。第一个大型临床实验效果十分好，第二个临床实验今年揭晓，只要没有大昏招，BG-12应该上市。

药源预测： YES。

3月29日， FDA是否会批准United Therapeutics的肺动脉高血压药物 口服Remodulin ？
注射和吸入Remodulin已经上市，但是经过一番周折的。口服剂型去年被FDA拒绝一次，我看硬伤较多。

药源预测： NO。

其它问题：

4月26日，FDA是否会批准Sucampo Pharmaceuticals 的便秘药物Amitiza ?
4月30日，FDA是否会批准Navidea Biopharmaceutials 的显影剂Lymphoseek?
4月30日，FDA是否会批准Raptor Pharmaceuticals 的胱氨酸病药物Procysbi ?
5月2日，FDA专家组是否会支持Aveo Pharmaceuticals 的肿瘤药物Tivopath ?
5月2日，FDA专家组是否会支持Delcath Systems 的给药系统ChemoSat (Melblez)?
6月14日，FDA是否会批准Delcath Systems的Melblez ?

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