生命不再无价：美国临床肿瘤协会（ASCO）发布抗癌药“价值框架”（value framework）

【新闻事件】：一个由哈佛大学Lowell E. Schnipper教授为组长的美国临床肿瘤协会（ASCO）工作组6月22日在美国《临床肿瘤杂志》（Journal of Clinical Oncology）上在线发表了一个为抗癌药打分的“评分指南”。该指南从生存期疗效、副作用、生活质量、以及价格等不同方面为抗癌药打分。最高分为130分，其中和标准疗法相比延长总生存期或无进展生存期疗效最高可占80分，增加或减少副作用可上下浮动20分。如果新药能明显缓解症状，或致使患者在一定时间内不再需要治疗可以额外奖励30分。但是药品的价格没有直接融入评分，而是分开列表。按照这个评价体系，礼来的重磅产品Alimta不幸得0分，而且每月收费高达9200美元。得分最高的抗癌药是一个含曲妥珠单抗（赫赛汀）的三联方案，治疗HER2阳性乳腺癌得48分，一个疗程收费73000美元。

【药源解析】：我们最近讨论过，2015年ASCO年会的一个关键技术外话题就是如何应对日益增高的抗癌药价格。目前美国抗肿瘤新药的平均价格大约是每月1万美元，有的甚至高达3万美元。这个价格是否合理既反映了社会的整体支付能力，也反映了每个国家和地区对痛苦和生命的不同定价。当然伦理上说生命无价，但如果一个药品超出患者的支付能力则失去其作为药品的意义。

为了应对持续上涨的药价相继出现了多种来自政府或民间组织的“定价指南”或限制。在西方国家最著名的要数英国国家健康与临床优化研究所（NICE），负责评估英格兰和威尔士的国民医疗保健制度可以承担哪些药物。NICE以生活质量调整年（QALY）为基础来评价一个药物的花费是否合理，通常认为一个QALY内花费2万以内是合理的，5万以上则很难获得NICE的推荐。纽约的Sloan Kettering癌症中心大概是强烈抵制不合理药品价格最强烈的民间组织之一，曾成功迫使数个抗癌药降价，且降幅高达50%。最近Sloan Kettering还推出了一套称为“药价算盘”（DrugAbacus）的评价系统，帮助患者理解抗癌药的成本效益。但是这些系统都相对复杂，对绝大多数患者来说要花很多的时间去理解。

这次美国临床肿瘤协会（ASCO）推出的评分系统把抗癌药复杂的统计学数据简单化，形成一个简单得只用一个数字表达的治疗价值（net health benefit）评分。这个“治疗价值”指一个新抗癌药和标准疗法相比的附加疗效相比治疗引起的副作用。而且ASCO工作组希望最终能做成一个方便患者和医生使用的移动应用（APP）。和其他评分系统一样，ASCO工作组此次推出的治疗价值评分系统也还远远没有完善，还有许多限制。因为绝大部分新药的临床实验是和标准疗法或安慰剂相比，这个评分系统在大多数情况下并不能直接比较同类新药（competitors）的价值，也就是说不能通过这些药物的得分来直接比较药物的优劣。按照Lowell E. Schnipper教授的话说这个系统只是为医生或患者提供一种协助作出最合适治疗选择的机制。而且同一个药物针对不同适应症甚至和不同对照组比较会给出不同的评分。到目前为止，ASCO工作组通过该系统打分的药物还只有十数个，一些药物得分较高，比如厄洛替尼（特罗凯）和顺铂加多西他赛或顺铂加吉西他滨相比治疗转移性非小细胞肺癌得分44（每月4600美元）、硼替佐米（万珂）治疗中晚期多发性骨髓瘤得分47（每月7000美元）、阿比特龙（Zytiga）治疗前列腺癌得分42（每月7500美元）。而另一些抗癌药比如罗氏的Avastin和赛诺菲的Jevtana都得了16分，礼来的Alimta不幸垫底得0分。

虽然这些不同的药价评分系统势必受到来自一些医生当然还有药厂等的抵制，但笔者相信在疗效和安全性之外，价格不久也将普遍成为医生处方药物的一个重要因素。

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