Axovant Science是奇葩还是泡沫导火索？

昨天一个叫做Axovant Science的制药公司在美国上市，募集了3.15亿美元，据说是生物制药史上募资最多的IPO。最近生物制药公司没有产品线也能成功IPO已经不是新闻，但这个公司即使在2015届生物制药企业中也是一朵奇葩。一是这个公司的创始人只有29岁，而且没有任何技术背景。此人以前是个对冲基金管理人。二是这个公司成立还不到一年。三是这个公司的唯一资产是从葛兰素收购的一个阿尔茨海默药物，收购只用了500万美元，而现在这个公司市值已达30亿美元。这是什么情况？

先说说大环境。最近几年美国生物制药IPO市场非常强劲，整个生物技术股增长速度是纳斯达克指数的两倍多，所以赶上这个大潮的IPO肯定都受益。具体到阿尔茨海默症，这虽然是新药研发的最大灾区之一，去年统计过去10年这个领域新药研发失败率高达99.6%，但这也是世界最大的unmet medical need。

具体到这个产品。这是一个5HT6拮抗剂。5HT6过去15年是一个非常流行的靶点，属于万金油型，即可能适应症很多但哪个似乎也做不成。适应症从精神分裂到阿尔茨海默都有不少人研究，但目前尚无上市药物。Axovant Science收购的这个产品葛兰素已经做了十几个临床试验，除了一个外其它都是阴性。这是什么概念?一般二期临床试验p<0.05被认为是统计显著，大概的意思是这个结果有小于5%的机会是个随机事件。换句话说，即使一个药物对某个疾病没有任何治疗效果，每试验20次应该有一次显示p<0.05的阳性结果。

葛兰素最近最缺什么？产品线。这是其CEO被强烈质疑的一个主要原因，现在据说被董事会给予18个月时间限时整顿，如果没有改善估计得走人。如果这个产品有一点点希望葛兰素不会以500万美元转让。Axovant Science强调自己的研发团队世界一流，但我可以保证葛兰素的研发团队更大、更强。很多人会说大公司效率低下，只有小公司有胆量做大事。我则要说先数数多少破产的小公司再开展这个理论。

那到底是咋回事呢？一是现在存在生物技术泡沫。一个领域如果进展迅速但恰巧一段时间又没有太大的失败则容易给投资者造成错觉，认为这个领域爬坡已经结束，到了收获的季节。最近生物制药基本是这个情况，从Solvadi到Opdivo、Keytruda到DNA、RNA、细胞疗法，好消息远远多于坏消息。具体到阿尔茨海默虽然这个领域横尸遍野但最近百建艾迪的粉状淀粉抗体BIIB037（aducanumab）在一个一期临床的成功令这个绝望的领域重现生机。罗氏因此高调开始一个类似药物的三期临床，而礼来的股票最近涨了10%，投资者对solanezumab的希望显然有所调整。

而实际情况是我们对新药研发的理解并没有本质的进展，药价正面临各国支付部门限制，而一期临床依旧无法预测新药的前景，尤其像阿尔茨海默这种失败率极高、知识极不完善、假阳性频繁出没的疾病。在我看来Axovant Science是绝对泡沫。并不是说这个公司没有成功可能，但如果你投资20个这样的公司你100%得赔本。我希望Axovant Science不要成为生物技术泡沫崩盘的导火索。

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