Hyperion Therapeutics公司Ravicti（苯丁酸甘油酯）获美国FDA批准，用于治疗尿素循环障碍

作者：武功队

据GLOBE NEWSWIRE南旧金山消息，美国FDA今天（2月1日）批准了Hyperion Therapeutics公司的新药Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）用于治疗年龄在2岁及以上的某些尿素循环障碍（UCDs）患者。预计Ravicti在今年四月底各大药房均有销售。

尿素循环是一连串移除血氨的途径，能够把有毒的血氨转换成毒性较小的尿素，然后由小便中排出。每一个代谢路径的酵素缺陷，都会导致于血氨升高。尿素循环障碍通常因为缺乏参与尿素循环的特定酶，是一类遗传性疾病。患有尿素循环障碍时，血氮在体内积累，仍以氨的形式存在，可能被带入大脑，引起脑损伤、昏迷或死亡等等。

Ravicti是一种液体制剂，每天和食物一起服用三次，可以帮助处理体内的氨。该产品用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。Ravicti必须与蛋白质饮食控制一起使用，在一些病例中还需要膳食补充品。

Ravicti通过快速审批程序获得FDA批准，同时它还获得罕用药待遇。

FDA药物评价和研究中心的胃肠道和先天缺陷药品部门主任Donna Griebel 博士指出：“Ravicti为尿素循环障碍这类危及生命的疾病提供了新型长期治疗手段。”

美国FDA对于Ravicti新药申请（NDA）的有条件审批是基于包括23个实验中心、6个尿素循环障碍实验的10个临床实验结果。主要安全性和有效性的评价涉及44名成人，之前他们一直使用Buphenyl（苯丁酸钠，获准用于控制UCDs的另一种药物）。这些患者被随机分配接受Buphenyl或Ravicti治疗2周。血液检验表明Ravicti控制氨的水平与Buphenyl同样有效。另外有三项在儿童和成人中进行的研究提供了Ravicti在2岁及以上儿童及成人长期安全性和有效性的证据支持。因为Ravicti为液体，特别是对儿童患者服用方便。UCDs在美国出生婴儿占万分之一。以Ravicti治疗的患者中最常见的副作用包括腹泻、胀气和头痛。

FDA批准Ravicti上市的条件包括儿童尿素循环障碍患者的安全性、血氮控制、以及药代动力学的售后跟踪，成人患者的药物相互作用以及母乳中是否含有Ravicti代谢物等等。

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