要闻点评2013-1-14 福布斯分析家David Shaywitz解析新药研发困境：复杂的科学加低级的决策

作者：路人丙

【新闻事件】：每隔一段时间就会有专家撰文解析新药研发为何越来越不给力。即使在FDA刚批准了近40个新分子药物之后，还是有人在新年伊始解剖制药企业的低效率。这次是福布斯的分析家David Shaywitz。他最近写文章称复杂的科学和低级的高层决断是制药界徘徊不前的原因。他的主要论点为1，疾病太复杂，我们知道的远比需要的少；2，选择哪些项目进入昂贵的晚期开发受公司内部政治争斗影响太大，不是最好的药物优先得到开发；3，即使抛开企业政治因素，新药开发有很多未知，甚至不可知因素，所以不改变开发策略，制药界会入不敷出。解决办法：承认疾病太强大，我们太无知。欺软怕硬，选择成功率较高的，机理较清楚的罕见病。研发项目的开发必须便宜到可以多次试验，周期短到可以允许有机会从失败中学到足够的东西能最后成功。天时，地利，人和在新药中的重要程度和打仗一样按孙子给出的这个次序，承认运气第一位，最重要。

【相关事实】：

给制药工业的衰落出谋划策好比以前给皇帝看病，所有人都想露一手，但基本没成功的。

有关提高新药研发效率较有影响的文章有：原park Davis 研发总监Cuatrecasas的Drug Discovery in Jeopardy; 葛兰素原研发总监Gamier的Rebuilding the R&D Engine in Big Pharma , 礼来Bernard Munos的Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation, 和Scannell的Eroom’s law in pharmaceutical R&D 。

【药源解析】：去年虽然FDA批准了很多新药，但真正有重磅潜力的产品不多，很多是罕见，超罕见病药物，个别产品现在一个病人没有。而研发投入却不断攀升，从这个意义上讲现在的确还存在研发危机。他讲的这些观点很多是老生常谈，以前也有人讲过好多遍了。那为啥他又出来讲呢 ？没人听呗。别说你就一分析家，就是董事长说了也没用。公司每层领导都有年度目标，停止自己的项目从来不在其中。大家都想把自己的项目向上推，越远越好。承认运气起了决定作用？别逗了。领导第一，自己努力第二，同事合作第三…….从念书时候起就学会把随机事件编成文章发表，有多少实验噪音当成重要突破发表？科学报告哪有讲运气的？全是设计！唯一我看有点用的就是在项目选择上。现在向机理明确罕见病的转移趋势日见明显，但同样明显的是支付者越来越对高药价有抵触，这已经成为制药界最头痛的事情。

【未来影响】：新药研发的长周期和药厂的官僚机构决定了这个研发体系注定会被abuse。他提的这些建议绝对正确，但药厂采纳这些建议的机会很小。唯一可行的策略是选择那些可以较快评价成败的较小项目。至于那些重磅产品，需要改变现在这种一切在三期临床见分晓的豪赌模式。如果二期临床没用十分强有力的疗效信号，不要怀着赌徒最后一把把前半夜输的全捞回来的想法上三期临床。这样的产品现在即使上市也无法收回成本，Brilinta和Xarelto可以作为前车之鉴。

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