要闻点评2013-1-9 FDA首个突破性药物称号被Kalydeco获得，释放重要信号

作者：路人丙

【新闻事件】：继福布斯分析家赠与Kalydeco年度最重要新药之后，FDA正式把首个突破性药物称号授予Kalydeco以及Kalydeco和另一个vertex在研囊肿性肺纤维化药物VX-809的复方组合。Kalydeco在接近审批数量纪录的2012年（共批准39个新分子药物），17个首创药物和多个潜在重磅药物（如抗凝药Eliquis）脱颖而出反映了FDA对工业界释放的重要信号，即治疗致命疾病的真正高疗效药物，即使只针对极小的病人人群（对于Kalydeco，每年只有1200病人）才是FDA最喜爱的产品。

【相关事实】：

FDA突破性药物称号是2012年才立法诞生的。

1986年，美国商人Joe O’Donnell因12岁独子Joey死于囊肿型肺纤维化开始寻找治疗这个致命疾病的药物。过去20几年，Joe O’Donnell共筹资1亿美元，可以说是Kalydeco发现和上市的最核心人物之一而他本人并非科学家。

【药源解析】：FDA青睐Kalydeco这种药物不足为怪，但是厂家经营的目的不是为了FDA奖状，而是利润。这个名号能起一定广告作用，但研囊肿性肺纤维化病人不需要广告就会用药的。不管名誉多美好，只有这样的药物能稳定地为开发者带来回报，厂家才会真正对这类药物感兴趣。Kalydeco的早期研究开始于美国国立卫生研究院，早期的开发开始于病人家属，Vertex后来才介入的，说明药厂对这类药物的市场前景是有顾虑的。Kalydeco去年销售情况不错，已经过亿。但这类药物能否支撑整个制药工业还有待观察。

【未来影响】：现在小病种，高疗效，高药价似乎成了制药界的新趋势。表面上这个模式和80，90年代那种超大慢性病，超常使用时间的重磅药物模式截然相反，实际上这两个模式可以成为同一种未来新药研发模式。几乎所有大众慢性病都是多种疾病的组合，虽然分子机理多种多样，但临床表现相似，所以被诊断为同一疾病，但必须使用不同的治疗手段。以后的药物会细分这些病人，针对不同病理基础开发疗效更好的药物，避免无应答人群不必要使用无效药物，即所谓的个体化治疗策略。药源将在今年秋季在成都举办一次以个体化治疗为主题的国际研讨会，请关注会议讯息。

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