每年三十万美元的天价药价是如何炼成的

作者：Matthew Harper

【药源按】很多人都听说过患者每年三十万美元的天价药价，但很少人知道这些天价药价是如何炼成的，凭什么要价这么贵？福布斯的Matthew Harper今天和NPS制药公司的首席执行官 Francois Nader咨询，得到NPS制药公司2012年新药Gattex的定价标准。下面把Matthew Harper文章全文编译和读者分享。

NPS制药公司昨晚宣布其短肠综合征新药Gattex的标价：每名患者每年295000美元，是华尔街预测的三倍，也是2012年美国FDA批准的第四个每名患者每年花费超过二十万美元的新药。其它三个是：Vertex制药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化、Protalix和辉瑞公司的Elelyso用于治疗高雪氏病和Aegerion制药公司的Juxtapid用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。这四个超过二十万美元的天价药占去年批准新药的百分之十，而且把现有市场天价药的数目增加了百分之四十四。

福布斯的Matthew Harper昨天晚上和NPS制药公司的首席执行官 Francois Nader交谈，得知NPS团队如何把Gattex的药价定得和一栋房子一样贵。一下几点是NPS制药公司的定价标准：

1. 药品本身的医学价值：短肠综合症（short bowel syndrome，SBS）是由包括手术切除等多种原因导致的小肠消化吸收面积大量减少而引起的一系列临床症候群。由于残余肠管过短，营养物质吸收消化障碍，可表现为腹泻、脂肪泻、体重下降，严重者甚至会危及生命。此类患者多不能正常饮食，有些甚至终生依赖静脉或肠外营养。Gattex是第一个非手术治疗短肠综合症的药物，并且采用Gattex治疗后六个患者当中的一个可能摆脱肠外营养。Gattex是一个能显著提高患者生活质量的药品。

2. 节约费用：肠外营养的医疗费用每年也需要十万美元。这还不包括每年可能高达五十万美元的其它费用。使用Gattex治疗可以节约这些成本，当然这还不算短肠综合症的死亡风险。
3. 间接成本：Gattex治疗除了能提高患者的生活质量以外，还许可部分患者回到工作岗位，这样这些患者不仅可以为社会做贡献，而且节约了保险公司的残疾救助。

4. 孤儿药溢价：因为短肠综合征患者较少，美国只有三千例，社会愿意为罕见病药付出更高的价格。
5. 保险公司愿意支付：NPS制药公司曾对保险公司、患者以及医生做过调查，他们都愿意甚至支付更高的价格。而且现有治疗短肠综合征的药物Zorbtive每年的收费也高达二十九万美元。
那么谁会为这么高昂的药价买单呢？和常见病药物不同，通常罕见病药的费用不大需用患者本人支付。因为是罕见病药，药厂一般不会给保险公司或医保打折，而商业保险通常要求患者支付百分之三十的共付医药费（copay），而厂商通过共付计划为患者部分的百分之三十买单。按照NPS公司说法，有百分之五十一的Gattex患者使用商业保险。

除此之外，有百分之三十四的患者使用医保，罕见病基金通常会在经济上帮助这些病人，而NPS也会资助这些公益性组织。另外还有百分之十五的患者是完全支付不起这么高昂费用的，那么这些患者的用药是完全免费的。NPS有38个专职人员考察每个患者的不同情况，并且和保险公司协商费用的分担。大部分罕见药研发公司包括Alexion制药、赛诺菲的Genzyme以及BioMarin等等基本采用类似的收费结构。不仅如此，罕见药研发是过去几年生物制药公司最成功的案例之一，诞生了象Alexion公司这样的行业明星。据Nader透露，研发Gattex共花费了大约2.5亿美元，远远低于新药研发的平均成本。

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