美国FDA同意 Aeterna Zentaris制药公司的AEZS-108三期临床使用“特殊评估方案”

作者：朱贵东

据PR Newswire 12月28日报道，Aeterna Zentaris制药公司公布美国食品药品监督管理局（FDA）同意其候选药AEZS-108的三期临床使用“特殊评估方案”（special protocol assessment， SPA）。按照该SPA协议，FDA允许Aeterna Zentaris的新药申报（NDA）采用一个随机、多中心三期临床的设计方案、实验终点和数据统计，头对头比较AEZS-108和阿霉素作为二线药物治疗局部晚期，复发或转移性子宫内膜癌。

“特殊评估方案”是美国FDA接受不完整的三期临床实验设计、实验终点和数据统计作为新药申报（NDA）组成部分的声明。最终审批依然取决于候选药的疗效、不良反应以及获益/风险评估。

AEZS-108是一种新型靶向型抗肿瘤药物，把阿霉素和一个靶向促黄体激素释放激素（LHRH）受体的多肽连接（见下图化学结构），主要用于治疗对LHRH高表达的卵巢癌、子宫内膜癌、前列腺癌、乳腺癌和膀胱癌等。因为多肽和肿瘤细胞表面LHRH受体的亲和作用，导致AEZS-108在肿瘤细胞内的融合和富集作用，从而有效地提高了偶联物的靶向性。美国和欧共体药物监管部分已经授予AEZS-108的孤儿药地位。

11月18日，Aeterna Zentaris在柏林举行的第22届EORTC-NCI-AACR分子标靶和癌症治疗研讨会上公布AEZS-108的一个注册有43位晚期或复发子宫内膜癌患者的二期临床实验结果。患者每三周注射每平方米267毫克的AEZS-108，共六次。一级实验终点是患者的应答率，二级终点是不良反应、疾病进展的中位数和最终生存率。结果发现，有2位患者取得完全应答，占5.1%；10位病人达到部分应答，占25.6%；17为患者病情没有恶化，占43.6%。最终存活率和进展中位数分别为14.3和7个月，优于铂类抗癌药和紫杉醇类抗癌药的历史疗效。

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