要闻点评2012-12-28 福布斯分析家把Kalydeco列为2012年最重要新药，指引未来新药方向

作者：路人丙

【新闻事件】：福布斯分析家Matt Herper把Kalydeco列为2012年最重要新药。Kalydeco只适用4%的囊肿型肺纤维化病人。美国每年只有~1200位Kalydeco适用病人，但由于其价格昂贵（每年治疗费用为294，000美元），所以销售可观，2012年前9个月Kalydeco已销售1.13亿美元。Herper把这个药列为2012新药之首原因有三。一是这个药物代表基因学的胜利；二是最早组织这个药研发的是一个儿童患者的商人父亲，而非药厂；三是其高昂的价格。

【相关事实】：

导致这个特殊囊肿型肺纤维化的基因突变是现任美国国立卫生研究院主任Francis Collins 23年前发现的。

囊肿型肺纤维化在白种人发病率较高，美国有30，000患者。这个病发病较早，病人平均寿命为37岁。

Kalydeco是由Vertex开发上市。Vertex是较成功的生物制药公司，曾有一本书叫做“The billion dollar molecule”讲述Vertex的创业过程。

【药源解析】：1986年，美国商人Joe O’Donnell的12岁独子Joey死于囊肿型肺纤维化。悲痛的父亲没有仅仅骂一声“我痛恨囊肿型肺纤维化”，而是积极投入到寻找治疗这个致命疾病药物的研发活动中。过去20几年，Joe O’Donnell共筹资1亿美元，他可以说是Kalydeco发现和上市的最核心人物之一而他本人并非科学家。西方文化中这个积极的因素是值得我们学习的。今年另一个美国商人Garen Staglin因其独子患有神经分裂症创建了一个叫One Mind的基金会，目标是十年之内找到所有精神疾病药物。虽然这个目标从技术上讲几乎无法实现，但是美国著名人类学家Margaret Mead博士曾说的一句名言“Never underestimate the power of a small group of committed people to change the world. In fact, it is the only thing that ever has”，大概可译为“永远不要低估少数几个执着的人改变世界的力量。事实上这是改变世界的唯一途径”。路人丙祝所有这些执着者好运。

【未来影响】：Herper把Kalydeco列为2012年最重要新药是有其重要原因的。Kalydeco在多方面代表未来新药的方向。首先，Kalydeco并非只改善症状，而是调控直接导致疾病的基因产品，可以说是治本。第二，几乎所有的大病，常见病都是多种疾病。Kalydeco的高疗效在于找到囊肿型肺纤维化这个根据临床症状定义疾病中的真正单一疾病。虽然这个病只占有肺纤维化症状的4%，但这是一个均匀的患者人群，所以对针对病因的药物反应非常好。这会是未来新药的重要方向。将来的疾病诊断不会仅以症状为标准，而是会从分子和生物路径水平细分疾病。第三，这种新药的发现模式决定适用病人人群很小，所以药价会很高。最后，一些社会团体会发起一些药厂认为不重要疾病的研发活动，或用一些和药厂主流研发模式不同的寻找新药方法。这几个因素代表未来新药的重要特征，这样的新药会越来越成为新药的主流。但是路人丙认为重磅药物模式尚有生存空间，现在我们对不少大众疾病（如阿尔茨海默症）的病理知识十分欠缺，根本不知其致病之本，而改善症状即使疾病本身还在恶化也是对病人的极大帮助。但可以预测的是，以前那种只改善血液指标而无真正治疗证据的重磅药物会渐渐退出历史舞台。

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