美国FDA批准Aegerion罕见糖尿病药物Juxtapid

作者：药源

美国制药公司Aegerion Pharmaceuticals Inc.昨天（周一）宣布，美国FDA批准了其候选药Juxtapid用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的新药申请（NDA）。纯合子家族性高胆固醇血症是一种导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL）过高的罕见的遗传性疾病。

Juxtapid每日一次口服，与低脂肪膳食以及其他方法配合使用，可减少坏胆固醇的含量。这是Aegerion的首款获批准药物，在投资者等待FDA决定期间，该公司的股价已升至接近历史高位的水平。

Aegerion表示，美国有大约3000人患有纯合子家族性高胆固醇血症，而以往类似血液过滤等治疗方法通常并不有效，患者经常在30岁以前因为这种疾病导致的心脏病发作或中风而死亡。不过，由于Juxtapid可能对患者的肝脏造成损害，所以美国FDA要求Juxtapid有黑框警示，并且供应会受到限制。除此之外，Aegerion在一次电话会议上表示，还将进行一项IV期临床试验，来监测Juxtapid的长期安全性和有效性。Aegerion计划在1月开始销售Juxtapid。

美国FDA将在明年一月份审议赛诺菲和Isis Pharmaceuticals Inc.类似的新药Kynamro，这个月早期，欧共体的专家组不推荐批准Kynamro在欧洲上市。

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