盘点FierceBiotech的2013年TheFierce15

作者：吕顺

套用托尔斯泰在《安娜•卡列尼娜》一书的开场白：“幸福的家庭都是相似的，不幸的家庭各有各的不幸”。其实商场也一样，尽管风云变幻，失败者各有各的原因，成功企业的特点却也极尽相似。FierceBiotech每年挑选15个有潜力的生物制药企业，这些企业至少有两点是共同的：一个是独具一格、引领潮流的新技术，另一个就是都得到投行和同行的青睐。盘点这些公司的成功无疑会给您带来许多启示。

例如，Moderna Therapeutics创于2010年，不仅得到包括Flagship的四千万美元初始投资，更有今年三月和阿斯利康合作的2亿四千万美元的前期头款。Moderna制药公司技术上也独树一帜，以包括美国哈佛大学的干细胞专家Derrick Rossi教授等的研究结果为基础，开发mRNA类新型生物药。和通常的蛋白类药不同，Moderna试图利用人体自身的细胞来产生需要的蛋白药物。采用这个技术，据称一个半升的孵化罐就能生产出足够一个一期人体临床实验所需要的药物。虽然这些想法还在研究阶段，距离上市销售也还遥遥无期，毫无疑问这是一个革命性的生物技术，能给人带来很多成功的遐想。Moderna在8月份发表了公司成立后的第一篇研究论文，在“自然 - 生物技术”上披露该公司的基因疗法能在疾病模型中帮助再生心脏组织。

由英国牛津大学的科学家在2008年创建的Immunocore生物制药公司着重于人体自身的免疫系统，其核心技术“ImmTACs”通过制备可与癌细胞形成高亲和力的T细胞受体（TCRs），用于修饰并激活非癌性特异性T细胞来杀死癌细胞。Immunocore的前沿产品IMCgp100目前已在英国和美国进入早期临床试验，用于治疗黑色素瘤。第二个产品IMCmage1将在今年晚些时候进入临床。Immunocore已经和制药巨头葛兰素史克和罗氏的基因泰克联手开发新一代抗癌药物。葛兰素史克将支付Immunocore总共1.42亿英镑的技术转让费以及两位数百分比的销售提成。而基因泰克将以每个靶点一千到两千万美元的不等价格收购Immunocore的研究结果。

上榜的15个公司以外，笔者也看好比利时从事“迷你单抗”研发的Ablynx生物制药公司。Ablynx根据一些动物体内存在一种天然的不含轻链的重链抗体，进而进一步简化只保留可变区VHH制备其自主知识产权的“迷你单抗”。Ablynx目前开发包括anti-IL-6R迷你抗体ALX-0061在内的多个产品。其中ALX-0061的分子量只有26kD，但对IL-6R的亲和力非常高（kd=0.2 pM），半衰期达到5.7-7.4天。上个星期，Ablynx以1.75亿美元预付款、6.65亿美元的里程金和销售分成把ALX-0061转让给雅培生命（AbbVie）。共同开发治疗类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮的药物。之前Ablynx还与诺华和默克等公司合作开发早期的“迷你单抗”。9月26日，全球电讯又披露Ablynx再一次和Merck Serono签署协议，全面拓展双方的合作范围，主要从事“迷你单抗”的临床前开发。

TheFierce15每年以创新、突破、大胆为标杆，强调残酷竞争环境下的创新和发明。在生物技术和制药领域评选十五个最有发展潜力的年轻公司。从很大程度上说，TheFierce15代表着生物技术领域最领先的思想和最大胆的字符。纵观过去十年，许多TheFierce15的上榜公司表现杰出：2009年，BioVex和Calistoga分别被安进和吉利德以上十亿和六亿美元收购。2010年，Plexxikon和Avila Therapeutics分别以数十亿和近十亿美元的价格被罗氏和塞尔基因收入囊中。

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