美国FDA批准Opsumit（马西替坦）用于治疗肺动脉高压

作者：吕顺

2013年10月18日，美国FDA批准了Actelion的新药Opsumit（通用名：马西替坦），用于治疗成人肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH）患者。

PAH是连接心脏与肺的动脉中产生的高血压，能引起患者心脏右侧的工作失调，从而限制患者的运动能力并造成呼吸短促。PAH是一种慢性、渐进性并使人衰弱的疾病，能导致患者死亡或需要肺移植。马西替坦（macitentan）是一种双重内皮素受体拮抗剂（dual endothelin receptor antagonist），这类药物能够使肺动脉松弛、降低肺部的血压。马西替坦本身不显示活性，在体内迅速代谢成其有效活性成分ACT-132577（化学结构如下）。

在一项评价Opsumit的安全性和有效性的长期三期临床试验中，742例参加者被随机配给Opsumit或安慰剂。平均治疗时间约2年。实验发现，Opsumit有效延缓包括运动能力下降、PAH症状恶化等疾病进展。

马西替坦与该类药物中的其它药物一样，也带有一项黑框警告，提示患者与卫生保健专业人员不应将这款药物用于孕妇，因为这款药物能伤害发育中的胎儿。只有通过风险评估和减灾战略（REMS）计划的女性患者才可以使用该药物。这种限制药物分销的计划要求处方医师通过加入该计划而获得认证；所有女性患者要加入这项计划并遵守适用的妊娠测试及初始治疗前的避孕要求；药店需要获得认证并只能将马西替坦配发给获得授权使用该款药物的患者。

马西替坦治疗患者中常见的副作用包括低红细胞计数（贫血）、类似感冒症状（鼻咽炎）、咽喉痛、支气管炎、头痛、流感和尿路感染。

马西替坦由位于旧金山的爱可泰隆制药公司（Actelion Pharmaceutical）上市销售。

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