美国FDA要求Ariad暂停销售旗下血癌药Iclusig

作者：吕顺

据华盛顿消息，因安全原因美国FDA要求Ariad暂停销售旗下抗血癌药Iclusig（通用名：普纳替尼ponatinib）。据称，二期临床的注册患者中有24%，一期临床的注册患者中有48%的病人在使用Iclusig时经历包括中风、严重血凝等致命心血管副作用。FDA要求：（一）所有服用该药但未有相应的患者立即停止继续使用该药治疗；（二）有应答而且根据医务人员确认疗效高于风险的患者可以继续使用该药，但是按照临床实验药法规处理；（三）除非未有其它选择，医务人员不应该为患者配服该药。

Iclusig（通用名：普纳替尼） 由ARIAD制药公司开发，旨在治疗难治性的或有特殊基因突变的患者。其中最为突出的要数T35I突变，它可在高达20%的患者中表达，从而阻碍其他酪氨酸激酶抑制剂与突变蛋白的结合位点的结合。一个关键性二期临床实验显示，普纳替尼可对早期CML以及加速期和急变期CML—突变最严重且难以治疗的晚期CML，产生应答。 在针对早期CML患者的15个月的中期随访中，267人中有149人（56%）以细胞遗传性应答为主（带有Ph染色体的细胞≤35%），其中有46%的随访者表现为完全细胞遗传性应答（骨髓中无带有Ph染色体的细胞）。 64例伴有T315I突变的慢性期CML患者中，45例（70%）表现为细胞遗传性应答为主，其中有66%达到了完全细胞遗传性应答。处于加速期和急变期的CML患者中，以血液学应答为主（血中多数CML细胞减少）的比例分别为57%和34%。

因为Iclusig被发现存在严重副作用，有分析人士质疑，为何一种有着如此严重副作用的药物能够顺利进入临床三期研究，并且最终被FDA批准上市。公司股价也应声下跌。

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