美国FDA批准Pharmacyclics和强生的“突破性药物” ibrutinib，用于治疗套细胞淋巴瘤

作者：吕顺

今天（2013年11月13日），美国FDA批准了Pharmacyclics和强生的Imbruvica（通用名：ibrutinib，依鲁替尼）上市，用于治疗一种罕见的侵袭性血癌——套细胞淋巴瘤（MCL）。

Ibrutinib（PCT-32765）是一种叫做布鲁顿酶（Bruton）的酪氨酸激酶的不可逆抑制剂（其化学结构上如下），能有效地阻止肿瘤从B细胞迁移到适应于肿瘤生长环境的淋巴组织。据不完全统计，ibrutinib已经做过或者正在进行23个临床实验，评价其单独或联合用药，治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和多发性骨髓瘤等。

MCL常见于中老年，是一种罕见但进展迅速的非霍奇金B细胞淋巴瘤（NHL）。在美国，其患者人数占据所有非霍奇金淋巴瘤病例的6％。在MCL被确诊的时候，通常已经扩散到淋巴结、骨髓和其它器官。Imbruvica用于之前至少已经接受过一种治疗的MCL患者。Imbruvica是获准用于治疗MCL的第三种药品。之前Velcade（Bortezomib for Injection，注射用硼替佐米。在我国注册名：万珂。2006年）和Revlimid的（Lenalidomide capsules，来那度胺胶囊。在我国注册名：瑞复美。2013年）已被批准用于治疗这种疾病。

Imbruvica的加速批准用于MCL治疗是基于一项有111名患者参与的研究，在研究中患者每天被配给560毫克的Imbruvica，直至他们的疾病出现恶化或无法忍受的副作用。结果发现，有17%的病人呈现完全应答，49%的患者部分应答，总应答率达66%，无进展生存期的中位数达17.5个月。接受Imbruvica的参与者报告的最常见副作用有血液中血小板水平下降（血小板减少症）、腹泻、抗感染白血细胞（中性粒细胞）减少 、贫血、乏力、肌肉骨骼疼痛、肿胀（水肿）、上呼吸道感染、恶心、紫癜、呼吸急促（呼吸困难）、便秘、皮疹、腹痛、呕吐、食欲下降。其它临床显著的副作用包括出血、感染、肾脏问题和其它类型癌症的发生。

今年2月，ibrutinib获美国FDA“突破性药物”称号。Imbruvica是FDA推出突破性新药新政以来获准的第二个享此待遇的药品。FDA于本月早些时候批准了罗氏（Roche）的Gazyva，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），是首个获FDA突破疗法认定并获批的药物。

Imbruvica由总部位于加州的Pharmacyclics旗下Sunnyvale公司和扬森生物科技有限公司旗下的Raritan共同销售。目前，ibrutinib也正在等待FDA批准用于CLL。一些分析人士原以为，FDA会同时批准ibrutinib用于MCL和CLL。RBC资本市场分析师Michael Yee预计，ibrutinib的年度全球销售峰值将达到50亿美元。

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