美国FDA批准BioMarin的Vimizim上市，用于治疗莫基奥A综合征

2014年2月17日 | Filed under: 药物化学,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人乙

上个星期五（2月14日），美国FDA批准了首个治疗Morquio综合症（莫基奥A综合征或IVA型粘多糖贮积病）的酶替代疗法Vimizim（elosulfase alfa）。去年11月FDA专家小组以20比1的投票结果支持批准Vimizim，并且以16比5的投票结果认为该疗法没有严重的安全问题。

莫基奥A综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，病理特点包括关节肿大、肌肉韧带萎缩、以及躯干明显变小畸形。由N-乙酰半乳糖胺-6 -硫酸盐硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起。 Vimizim系取代涉及重要代谢过程中缺失的GALNS酶。这种酶的缺乏会导致骨骼发育、成长和活动性问题。在美国大约有800名莫尔基奥A综合征患者。

Vimizim被美国FDA授予优先审查资格。Vimizim也是首个获得获得罕见儿科疾病优先审查资格（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，RPDPRV）的药物，RPDPRV旨在鼓励开发罕见儿科疾病预防和治疗的新药和生物制剂。

Vimizim的安全性和有效性建立在一项涉及176名年龄在5至57岁莫基奥A综合征患者参与的临床试验基础上。接受Vimizim治疗组的患者6分钟步行实验比安慰剂组有明显改善。Vimizim治疗组的患者比安慰剂组在6分钟平均多走22.5米。

在临床试验中以Vimizim治疗的患者中最常见的副作用包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、发冷和疲劳。对5岁及以下儿童，Vimizim的安全性和有效性尚未确定。Vimizim的标签有一个黑框警告语，包括过敏性休克危险。在临床实验中，一些患者输注Vimizim时发生危及生命的过敏反应。

Vimizim由美国加州的BioMarin制药公司研发并销售。