安进AMG416(Velcalcetide)在二型甲状旁腺功能亢进三期临床达到所有实验终点

2014年7月18日 | Filed under: 要闻点评,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

【新闻事件】：今天生物制药巨头安进宣布其拟钙剂AMG416（Velcalcetide）在一个治疗接受透析的慢性肾衰竭病人的二型甲状旁腺功能亢进的三期临床达到所有实验终点。本实验的一级终点是20-27周的甲状旁腺水平下降30%的人数。二级终点是血磷血钙浓度的下降。

【药源解析】: 75.3%的用药病人甲状旁腺下降>30%,而安慰剂组只有9.6%的病人达到这个水平。血磷和血钙的浓度用药组分别下降9.6%和6.7%，而血磷安慰剂组只下降1.6%，血钙安慰剂组上升0.6%。安进在2012年以3.15亿美金收购了KAI Pharmaceuticals，获得AMG416的权益。

慢性肾衰竭是个非常大的疾病，全球共有几亿患者，仅中国就又1亿多人。但这个疾病并未被广泛诊断，其危害也远不如糖尿病、高血脂被大众耳熟能详。但这是一个很危险的疾病，其最终结果是晚期肾衰竭。肾功能出现障碍后，体内会分泌甲状旁腺以维持血钙和血磷的浓度，但一旦透析开始甲状旁腺过高可能有危险的后果。甲状旁腺增加血钙但降低血磷，肾衰竭患者由于血钙降低、血磷上升，所以甲状旁腺分泌代偿性增加。

很长时间安进的Cinacalnet是唯一的上市拟钙剂，对于慢性肾衰竭这样几亿人的大病种一个药物显然是难以满足所有病人的需要。本人一直奇怪整个制药工业在ALK阳性非小细胞肺癌这个小适应症投入近10个me-too药物，而对慢性肾衰竭患者的高甲状旁腺仅有一个药物却视而不见，没有什么企业去寻找跟踪药物。AMG416严格说不能算是Cinacalnet的me-too药物因为Cinacalnet是个简单的小分子药物而AMG416是个多肽。但是对于慢性肾衰竭这样一个大众病，甲状旁腺水平过高是个很大的市场，早就应该有多个同类药物上市。如果me-too在现在的支付环境下有任何机会，拟钙剂应该是最大的目标。