赛诺菲Cerdelga获得美国FDA批准，用于治疗1型戈谢病（Gaucher Disease）

2014年8月21日 | Filed under: 制药企业,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：吕顺

8月19日，美国FDA批准了赛诺菲公司的Cerdelga（通用名：eliglustat）上市，用于1型戈谢病（Gaucher Disease）成人患者的长期治疗。1型戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，目前美国大约有6000名患者。

戈谢病是由于人体内无法正常分泌一种叫葡糖脑苷脂酶的酶，导致脂肪物在脾脏、肝脏和骨髓中积存，最终出现肝脾肿大、贫血、低血小板计数和骨骼等问题。包括Cerezyme在内的酶替代治疗是目前1型戈谢病的标准疗法，其中Genzyme开发并生产的Cerezyme（Imiglucerase for Injection，注射用伊米苷酶）占据戈谢氏市场的70％左右份额。辉瑞公司和Protalix生物治疗剂公司的Elelyso（Taliglucerase Alfa），和Shire公司的Vpriv（Velaglucerase Alfa）也都是酶替代治疗剂。

Cerdelga也由赛诺菲旗下的Genzyme公司开发，通过抑制人体代谢过程所出现的脂肪物而起作用。Cerezyme每两周注射一次，而Cerdelga为丸剂（硬胶囊），每天口服两次。这两种药作用方式虽然不同，但疗效近似。

申报FDA批准Cerdelga的数据来自两个共有199位患者参与的临床实验，评价Cerdelga的疗效和安全性。其中一项随机、双盲、多中心和安慰剂对照临床实验注册了40位之前没有接受过酵素替代治疗的1型戈谢病患者，这些受试者起始每天给药两次42毫克，大部分患者的剂量四周后增至84毫克，依然每天两次。整个疗程持续九个月。和安慰剂组相比，Cerdelga治疗组在治疗39周后脾脏的增长有明显下降，达到一级实验终点。肝脏增大、血小板以及血红蛋白水平等症状和安慰剂组相比也有明显改善。

另一个有159位1型戈谢病患者参与的临床实验头对头比较Cerdelga和Cerezyme的疗效和安全性。这些患者之前都接受过酵素替代治疗且病情得到稳定。结果发现，Cerdelga治疗组和Cerezyme对照组的疗效相似，两组受试者的脾脏和肝脏体积、以及血红蛋白水平和血小板计数等指标都没有明显区分。Cerdelga组的常见不良反应包括乏力、头痛、恶心、腹泻、背痛、以及四肢和上腹部疼痛。

因为Cerezyme的剂量按每公斤体重计算，每名患者的治疗费用各不相同，平均每年高达30万美元。Cerezyme在2013年的销售额为9亿3500万美元。而Cerdelga与患者体重无关，通常每日服用两次。估计Cerdelga的定价和Cerezyme接近。