2015大幕拉开

2015年1月6日 | Filed under: 要闻点评,文献综合 | Posted by: 编辑 D

作者：路人丙

【新闻事件】：今天是很多公司2015年第一个正式工作日，在风平浪静俩个礼拜之后今天制药工业事件频发，大有山雨欲来风满楼之势。我们昨天讨论的几个热门领域今天都有重要事件发生。癌症免疫疗法公司Aduro获得5100万美元的D轮投资，令其总投资达到1亿美元。另一免疫疗法公司KITE和安进合作开发CAR-T疗法，首付达到6000万美元。著名分析师Tim Anderson预测默克的PD-1抑制剂Keytruda将提前在美国上市用于非小细胞肺癌。RNA技术老牌劲旅ISIS和强生达成8.35亿美元的大规模合作。抗生素公司Cempra的Ketek类似物solithromycin在上呼吸道感染三期临床达到一级终点，股票一度上扬12%。FDA的内部专家今天宣布支持山多士的生物仿制药Zarzio，美国有望很快上市第一个生物仿制药。所有这些事件似乎预示2015年将不会是一个平庸的年份。

【药源解析】: 2014年是制药工业的一个重要年份，FDA共批准41个新药，仅次于1996年（那一年FDA集中批准了不少累积药物，所以是个特殊情况）。进入2015年，制药工业没有减慢步伐的迹象。几个重要技术开始进入收获期，在FDA突破性药物政策的催化和巨额资本不遗余力的推动下，2015年应该是又一个丰收年。

癌症免疫疗法依然是制药的宇宙中心。Aduro的CRX-207/GVAX组合治疗胰腺癌获得FDA突破性药物地位。这个免疫疗法和哨卡抑制剂、T-细胞技术不同，是利用细菌来激活免疫系统。这是一个很老的概念但直到最近才在技术和商业上成熟起来。Keytruda一直在肺癌领域落后于施贵宝的Opdivo，但今天著名分析师Tim Anderson估计Keytruda最早今年6月即可被批准用于肺癌，使Keytruda今年的销售预测从4亿增加到9亿美元。Keytruda可作为二线药物用于鳞癌和非麟癌，但Opdivo现在只有三线麟癌数据，所以未必能在肺癌胜出很多。如果上市，这将是罕见的以一期临床数据上市的案例。当初默克一期临床即招募1000多人就盯着用一期数据直接上市。Kite是CAR-T技术的领头羊之一，而安进已有BiTe抗体Blincyto上市和T-Vec，此次合作显示其在免疫疗法领域的坚定决心。这个合作总额可达5.25亿美元。

ISIS是RNA技术的鼻祖，虽然上市两个超级孤儿药但基本没挣到钱，其中一个因为疗效一般已经撤市。这次和强生8.35亿美元的合作是为了进军自身免疫疾病，这比前两个药的适应症要大得多。除了强生，ISIS还和罗氏、赛诺菲、葛兰素、百建艾迪等大药厂合作开发反译RNA药物，可见RNA技术已经广泛得到大药厂的认同。

抗生素的回归似乎也开始加快脚步，抗生素重新出现在业界人士的谈论话题之中。Ketek曾经是销售很好的药物，治疗上呼吸道感染十分有效。遗憾的是罕见但危险的肝毒性令其从市场上退出，还记得当年临床医生对这个药疗效的高度评价。Solithromycin据说更安全，今天疗效显示非劣性虽然令人鼓舞但这类药物的罕见毒副作用可能是成功的关键，但这个信息要很靠后才能知道。即便如此，Cempra的股票一度上扬12%，市值接近10亿美元。

Zarzio似乎要成为第一个在美国上市的生物仿制药，这个充满不确定性的角逐即将开始。药源会就这个事情稍后做更详细的分析。

2015年的第一天即跌宕起伏，演出开始了。