雪中送炭：FDA提前批准辉瑞CDK4/6双抑制剂Palbociclib

作者：路人丙

【新闻事件】：FDA今天提前批准辉瑞CDK4/6双抑制剂Palbociclib（商品名Ibrance）作为一线药物治疗ER阳性、HER2阴性乳腺癌，比原定4月13日的PDUFA日期提前两个多月。这是第一个上市的CDK4/6双抑制剂。此前Palbociclib获得FDA优先评审，并免除专家组的审问。

【药源解析】：辉瑞近些年鲜有重要产品上市，今年预测将比去年的496亿美元销售低30-50亿美元，palbociclib 的提前批准算是雪中送炭。专家估计此产品年销售峰值可达30-60亿。在一个叫做PALOMA-1的二期实验中，palbociclib和来曲唑联合用药和后者的单独用药相比，用于治疗ER阳性、HER2阴性，局部晚期或转移性乳腺癌患者，中位无进展生存期从单独用药的7.5个月延长至26.1个月，但中期分析显示总生存率并未改善。凭借这个实验palbociclib获得FDA加速审批资格，并免除专家组的拷问。辉瑞尚有一个叫做PALOMA-2（450人）和PALOMA-3（417人）的三期临床实验正在进行中。

CDK4/6是细胞分裂周期的重要调节蛋白，临床上已经观测到淋巴癌、肺癌、和乳腺癌病人使用CDK4/6抑制剂后肿瘤缩小。礼来和诺华的同类药物预计在2016-2017年左右有望上市。CDK4/6抑制剂除了乳腺癌至少还在5种其它肿瘤的临床实验中，其中黑色素瘤和肺癌已有一些积极的结果。Palbociclib命运坎坷，早在2001年就被发明但直到2007年才开始真正的开发。最近几年其开发进展十分迅速，很少有人怀疑其上市可能，但提前2个多月多少有点意外。

FDA最近频繁提前批准高度创新新药，说明药监部门已经不再是新药上市的瓶颈。只要你的产品好，FDA有多种快速审批通道，突破性药物政策也大大降低了和药监部门的沟通障碍。在今天的审批环境下，如果你的审批时间还很长你应该首先自问你项目选择是否适应历史潮流。60后思维开发80后式药物已经无法在21世纪生存。

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