FDA报告列举近期三期失败案例

【新闻事件】：最近FDA发表一个报告列举了在二期临床显示一定疗效或生物标记改进、但在三期临床失败的22个新药和医疗器械。这些产品包括心脏支架、疫苗、专科病、常见病药物、老药新用等，范围很大。其中不乏大药厂寄予厚望的大产品如精神分裂药物bitopertin、心血管药物darapladib、肿瘤疫苗MAGE-A3。文章的中心是无论何种药物或医疗器械，严格的大型临床试验是定义风险与受益最可靠的办法，也是这些产品上市最高效的途径。

【药源解析】：这个时候公布这个报告显然不是巧合。新总统特朗普虽然尚未提名新FDA候选人，因为FDA上级卫生部长还没有通过国会答辩。但是现在的几个候选人都不同程度地表示要加快FDA审批，让药物更快进入市场。刚刚辞去FDA局长职位的Robert Califf今天说虽然现在的临床试验需要与时共进，但警告不要行动过激。他说知道一个药物是否更好虽然重要，但如何定义药物的风险与受益同等重要。

很多行业外人士只看到每年有二三十个新药进入市场，但很少有人知道这只是极少数的幸存者。90%以上进入临床研究的药物最后失败，所以压缩临床研究、降低审批标准只会导致有限的医疗开支被无效或有害的药物稀释。疾病的治疗有多种因素干扰，而药到病除的产品非常罕见，所以新药通常只有通过多中心RCT才能准确定义疗效和安全性，尤其是与标准疗法比较（与安慰剂比较更容易看到疗效）。提倡所谓提高FDA效率的人大大低估了新药研发的失败率，以为治好了老鼠就该轮到病人了。这也是FDA发布这个报告的原因。

虽然去年美国只上市了22个新药，但主要原因是申请药物不多。厂家自己严格控制新药标准是因为FDA已经不是新药商业成功的瓶颈，支付部门正在成为把关单位。继去年拒绝支付DMD药物Exodys51之后，保险公司Anthem今天宣布只支付SMA药物Spiranza用于一型SMA患者，虽然FDA批准这个产品用于成人和婴儿。Entresto是最近另一个虽然对标准疗法有较大改进但市场吸收缓慢的新药。

去年通过的21世纪治愈法案已经开始迫使FDA向降低新药标准方向倾斜，特朗普的民粹主义思想可能会进一步降低FDA的权威性，进而降低新药的可信度。新药审批不是大众投票的事儿，也不应该受到消费者压力的影响。根本原则对所有政策都很重要，对新药则尤其重要。

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