2019年FDA批准48款新药、高调结束了21世纪第二个10年。这10年是制药工业复苏的10年，不仅新药产出数量远超第一个10年、而且很多新技术进入成熟期。基因疗法、细胞疗法、RNAi、ASO、双特异抗体、ADC这些2009年时还是科幻或非主流的技术现在已经都有不止一个药物上市，基因编辑、蛋白降解等当时做梦也想不到的技术也已经开始了人体临床试验。

今天美国联邦贸易委员会（FTC）宣布经过10个月调查，没有证据表明罗氏收购Spark会减慢或终止Spark的A型血友病基因疗法的开发，也不会影响罗氏自己F8模拟物、双特异抗体Hemlibra的可及性。FTC惊奇地发现Spark只是开发血友病基因疗法公司之一，这个收购不仅不会减慢这些药物的开发、反而因为与其它厂家竞争会加速。

今天Incyte宣布FDA接受了其FGFR抑制剂pemigatinib在FGFR2融合或易位晚期胆管癌二线以后治疗的上市申请。在一个叫做FIGHT-202的二期临床试验中pemigatinib在这个人群产生36%应答率、中位应答时间为7.5个月。

今天FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物Oxbryta (通用名voxeloto，曾用名GBT440) 用于12岁以上患者的治疗。

今天FDA通过加速审批通道批准了百济神州的BTK抑制剂Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治疗至少失败一种疗法的套细胞淋巴瘤。这个审批是根据一个86人参与的单臂临床试验结果，Brukinsa在这个人群的应答率为84%、中值应答时间为19.5个月。

今天诺华SMN1基因疗法Zolgensma的两个临床试验被FDA部分叫停。一个叫做STRONG的临床试验低剂量组已经结束、将停止招募和使用高剂量Zolgensma。

今天美国生物技术公司Reata宣布其Nrf2激活剂Omaveloxolone在一个叫做MOXIe 的 弗里德赖希共济失调（FA）二期临床试验的注册部分达到试验终点。

今天美国mRNA技术公司Moderna公布了两个mRNA产品的一期临床数据。一个产品是巨细胞病毒（CMV）疫苗mRNA-1647。这个产品共有6段mRNA，其中五条编码膜上的5个亚单位、第六条编码糖蛋白B。

今天FDA批准了新基的JAK2抑制剂fedratinib（商品名Inrebic）用于治疗原发、继发性骨髓纤维化。在一个叫做JAKARTA的三期临床试验中，每天 400毫克Inrebic 令37%患者缩小至少35%脾脏体积、而安慰剂组只有1%患者达到这个水平。

今天FDA发表公告称诺华的SMA1基因疗法Zolgensma上市申请材料有造假嫌疑。今年FDA批准这个史上最贵药物一个月后诺华旗下AveXis通知FDA该药物申请中部分动物实验数据不实