史上最贵药物或有瑕疵

【新闻事件】：今天FDA发表公告称诺华的SMA1基因疗法Zolgensma上市申请材料有造假嫌疑。今年FDA批准这个史上最贵药物一个月后诺华旗下AveXis通知FDA该药物申请中部分动物实验数据不实，但没有公布哪部分数据。AveXis在FDA批准这个产品前已经知道这些兑水数据、但并没有通知FDA。FDA说将在最大权力允许范围内给与相应惩罚，包括民事和刑事惩罚。但FDA同时称这些数据尚未影响对Zolgensma疗效和安全性的看法，这个药还应该继续留在市场上。

【药源解析】：新药上市之前除了要定义疗效和安全性这两个最主要性质外还要做大量其它测试，动物实验、尤其是安全性相关实验是整个体检的一个重要部分，厂家有义务向FDA及时汇报全部实验的准确信息。因为这个要求很多厂家在产品进入临床试验后就不再测试该药物的任何临床前性质、包括作为其它化合物测试的阳性对照，因为一旦某次实验观测到不利现象厂家需要报知FDA。

有人问了如果Zolgensma已经证明能够显著延缓SMA患者的恶化速度，这些动物实验好坏有何意义、动物实验不是本来预测能力就很差吗？这些动物数据虽然不如临床数据重要，但也是新药性能的重要部分。如同飞机载客之前要做全面检查和各种飞行情况下的应对表现，而不仅仅是能起飞和降落。动物实验虽然不是100%准确但是有些性质只有动物数据，所以也很关键。比如这个药物如果诱导肝代谢酶的表达就可能产生药物药物相互作用问题，患者使用其它药物受到限制，如果不知情可能造成严重副作用。不过FDA并没有公布哪部分数据有问题。

Zolgensma是基因疗法最重要的成就之一，与历史对照相比显著改善SMA1儿童运动机能发育。这个药一针210万美元，是制药史上单价最高药物，如果数据兑水会引起消费者和支付部门的抵制。这如同买辆劳斯莱斯结果车窗关不严，虽然不是严重问题但消费者期望的不是这车毛病不大。毕竟支付部门吃了5年方便面才攒够这辆车钱，给这个药物买单必然会影响其它药物的支付。SMA患者也不仅只有这一个选择，百健的Spinraza已经有较长时间的优异疗效数据。当然最严重的问题还是造假本身，这令这个产品的其它数据甚至该公司的其它产品可靠性存疑。不知是否诺华花80亿收购AveXis前是否知道这个问题，如果诺华也被骗那么这里面可能会有其它官司。

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