美国众议院否决尝试权法案

【新闻事件】：今天美国众议院以259对140否决了所谓的尝试权法案，2/3的民主党投了反对票，2/3的共和党投了赞成票。这个法案提议允许绝症病人可以绕开FDA监管向厂家要求使用尚未批准上市的药物，需要得到众议院2/3支持才能通过。这个法案已经通过参议院，但75个消费者组织昨天给国会一封公开信反对这个法案。

【药源解析】：现在美国已有38个州有类似法案允许病人要求使用未上市药物，FDA也有一项所谓扩大可及服务、据说99%的申请会得到批准。但这个法案是要在全国范围内推行这种做法，并摆脱FDA的监管。支持的人说FDA官僚严重、草菅人命，反对的人说未上市药物风险大于收益、而且难以界定什么样的病人才算绝症，所以如果通过这个法案未经严格验证的药物可能扩散到轻度病人。

古话说久病乱投医，如果得了绝症想使用在研药物、死马当活马医是人之本性，但多数患者过度高估了在研药物的价值。这个法案允许患者使用在一期临床显示耐受性较好的药物，但是业界人士知道二期、三期临床依然有60-70%的失败率。绝症根据定义是已有药物无效的疾病，患者需要的是新机理药物。而这类药物的失败率更高，历史数据表明失败原因是无效和有害几率各占一半，所以患者或者受到虚幻希望（false hope）、或者受到药物毒性的伤害。

有人说希望就是希望，不存在虚幻希望。但如果患者能真正了解药物的功能而不是抱有不切实际的幻想，他们的选择可能完全不同。最后的时间你可以去做自己最想做的事，也可以躺在医院忍受本来不需要忍受的痛苦。以前有统计说虽然晚期肿瘤患者的治愈率低于10%，但90%以上患者相信化疗可以治愈自己的疾病，所以才愿意忍受严重副作用。未上市的药物未知因素更多，严重影响生活质量但没有任何收益的可能远高于起死回生的可能。

说FDA官僚与事实并不相符，其实FDA的审批标准已经相当宽松，FDA批准但厂家放弃上市、或上市后因销售不好撤市或低价转让的新药呈上升趋势。很多人认为已经过于宽松，去年统计FDA批准了96%的上市申请。现在FDA也已有加速审批通道，有一定可能帮助无药可医病人的药物不需要三期临床即可提前上市。有些药物如Keytruda甚至根据一期临床数据就上市使用。但已有的数据显示这些即使通过FDA审批标准的加速审批药物通常不能在上市后的验证试验中显示真正能帮助病人，绕开FDA去用更没谱的新药后果可想而知。很多绝症是罕见病，临床试验招募病人本来就困难，如果部分患者通过这个法案提前用药令临床试验的进行更加困难。虽然尝试权本身是个认知误区，但已经有州法和FDA的同情使用条款，再通过一个联邦法实在没有必要。

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