上市容易赚钱难：FDA批准今年第26个新药

【新闻事件】：今天FDA批准了盐野义制药株式会社的血小板生成素受体激动剂lusutrombopag (商品名Mulpleta)，供血小板低下慢性肝病患者手术前短期使用。在L-PLUS1临床试验中使用Mulpleta比安慰剂显著增加不需外输血小板的患者比例（78%对13%）、L-PLUS2试验的数据是65%对29%。这个药已经在日本上市，也是今年为止FDA批准的第26个新药，比PDUFA日期提前四周。

【药源解析】：FDA今年以几乎每周一药的速度批准新分子药物，不出意外今年又将是一个丰收年。在21世纪治愈法案通过之后，FDA进一步降低审批障碍。前一阵准备简化AD药物的上市申请，本周则提议一系列比临床硬终点更容易达到的代替终点作为新药上市标准，令有些人担心FDA执法有点松懈了。在保证质量的前提下新药上市阻力下降虽然是好事，但这不等于制药业的日子会更好过。新药的主要矛盾已经从审批向支付转移，如同高考容易了找工作就成了主要障碍。

新药数量的增加和价格的增长给支付部门带来巨大压力。药监部门的宽松令支付部门的话语权增加，现在支付已经成为产品成功的最大挑战。最近的一个例子是CGRP抗体。虽然这类药物有多个产品的多个三期临床阳性数据作为证据、疗效毋庸置疑，但安进第一个上市的Aimovig尽管定价低于多数分析家预期但使用仍遭到支付部门的严格限制。同样再生元/赛诺菲的PCSK9抗体尽管显示心血管收益、经大幅降价后仍然市场吸收缓慢，二者合作开发的湿疹药物Dupixent也是定价比较自律但仍有人指责治疗皮疹一年3.7万美元价格过高。在此之前则有诺华的心衰药物Entreso显示降低20%死亡率仍然销售乏力，至于被更好产品挤出市场的Incivek、Olysio就更不用提了。这还是支付最友好的美国，欧洲和其它市场更为严厉、连PD-1药物都多次被拒绝支付。

这个矛盾必须在一定程度解决才能最大程度利用科学技术进步缓解人类疾苦，今天再生元的CEO、CSO联名在福布斯发表文章讨论这个问题。他们认为现在社会对疾病恶劣程度的了解有时并不准确，如把重度湿疹描述为皮肤红肿简单化了一个非常严重的疾病。另一个严重错误是社会对老年化社会带来的健康问题准备不足，糖尿病、AD会给社会带来巨大负担、大规模耐药感染随时可能发生，但制药界和整个社会没有足够重视。他们认为人类健康面临的挑战远比大家想象的严重，纠缠药品价格这样的短期问题可能影响长期生活水平和国家健康。他们呼吁药厂需要理性定价、但支付体系要足够慷慨才能令资本和年轻才俊加入到新药开发中。

当然美国健康花费已经接近GDP的20%，增长空间有限。更可靠的鼓励创新机制是更加合理使用健康资源，把无功受禄的南郭先生们从医疗体系中剔除、加大疾病预防投入。FDA批准新药效率已经无可指责，但是药厂与支付部门的矛盾却日益尖锐。新药上市就赚钱的日子已经一去不复返了。

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